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用于在治疗肺部非病毒性炎性疾病中使用的重组人α-1抗胰蛋白酶糖蛋白
本发明涉及一种人重组AAT(rhAAT)蛋白或其片段,其在经基因修饰的酵母中表达,其用于在治疗和/或预防与炎症和/或病理性免疫应答相关的肺部非病毒性疾病中使用。在实施方案中,所述rhAAT或片段具有一种或多种N‑连接糖基化,包含至少一种He...
新型补体系统抑制抗体
提供了新型抗C3抗体和抗C5抗体,其能够通过特异性结合人补体因子C3、C3a、C3b和/或C5来调节补体活性。本文还描述了包含变体腺伴随病毒(AAV)衣壳和编码抗C3抗体和/或抗C5抗体的转基因的重组AAV (rAAV)。还提供了将转基因递...
表达支架的重组螺旋藻属及其使用方法
本公开提供了包含异源部分的支架和表达所述支架的螺旋藻属(Spirulina)。还提供了表达支架的重组螺旋藻属和利用其治疗疾病和病状的方法。与单独的VHH抗体相比,包含通过经修饰的smAKAP接头连接的VHH抗体的同源和异源支架可以用于增加结...
利用表达酒石酸脱水酶的菌株或包含其的联合疗法的、用于预防或治疗代谢性疾病的组合物
本发明涉及一种利用表达酒石酸脱水酶的菌株或包含其的联合疗法的、用于预防或治疗代谢性疾病的组合物,根据一方案,当表达酒石酸脱水酶的发酵粘液乳杆菌菌株与酒石酸、柠檬酸或各自包含其的物质联合给药时,由于抗肥胖活性的协同效应,对代谢性疾病的预防或治...
用于治疗病症的微生物群组合物和方法
本发明涉及用于储存微生物群的组合物。本发明还涉及通过向有需要的患者施用所述组合物来治疗病症和疾病的剂型和方法。
包含间充质干细胞球体的皮肤伤口或疤痕治疗用组合物
本发明提供一种皮肤伤口或疤痕治疗用药物组合物,其包含在治疗上有效的量的间充质干细胞球体,上述间充质干细胞球体被局部涂覆在目标部位或者通过皮下或皮内注射而进行给药,通过将间充质干细胞球体对伤口或疤痕部位进行给药,从而通过诱导皮肤内真皮和皮下的...
具有特定纯合HLA单倍型的细胞库的生物样本库和其在患者治疗中的用途
本发明涉及一种包含至少两种细胞生物样本库的生物样本库,其中细胞生物样本库的细胞可以是免疫细胞或造血干细胞和祖细胞(HSPC)或体外产生的T细胞祖细胞,其中每种细胞库的所述细胞具有特定的纯合人白细胞抗原(HLA)单倍型。本发明还涉及一种用于选...
眼科组合物
本发明涉及眼科组合物,该眼科组合物含有:(A)选自由重均分子量为0.1万~2万的硫酸软骨素及其盐组成的组中的至少1种;以及(B)选自由水溶性维生素、氨基酸及其盐组成的组中的至少1种。
工程化嵌合融合蛋白组合物及其使用方法
本公开提供了用于制备和使用如表达嵌合融合蛋白的工程化髓系细胞等工程化细胞的组合物和方法,所述嵌合融合蛋白具有能够与如患病的细胞等靶细胞上的表面分子结合的结合结构域。
用于向组织广泛递送RNA的组合物和方法
本发明涉及脂质纳米颗粒(LNP)组合物,以及诊断性或治疗性多核苷酸,例如TERT mRNA,所述多核苷酸可与所述LNP组合物一起在制剂中递送至哺乳动物全身的各种组织和细胞类型,包括干细胞、祖细胞、生殖细胞、分化细胞或终末分化细胞、癌细胞、内...
使用阿来替尼治疗非小细胞肺癌
本发明涉及一种治疗间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性非小细胞肺癌(NSCLC)的方法,所述方法包括向需要此类治疗的受试者施用治疗有效量的阿来替尼或其药学上可接受的盐,其中所述受试者患有经切除的肿瘤大于或等于4cm的Ib期ALK阳性NSCLC至I...
用于自身免疫疾病治疗的iPSC衍生的效应细胞
提供了用于免疫疗法的方法和组合物。在各种实施方案中,该组合物包含对基因组工程改造的iPSC进行定向分化而获得的功能上增强的衍生效应细胞。在各种实施方案中,本文提供的衍生细胞具有递送改善的或增强的治疗效果的稳定且功能性的基因组编辑。还提供了治...
用于治疗或预防痛风的化合物
本发明提供了式(I)的化合物或其药学上可接受的盐,其用于预防和/或治疗与尿酸单钠一水合物的结晶相关的疾病或紊乱,其中R1和R2不同且选自‑H和‑(C1‑C6)烷基;R3选自‑H和=O;当R3是‑H时式(II)为双键,当R3是=O时式(II)...
用于治疗斑秃的乌帕替尼
本公开涉及使用选择性JAK1抑制剂乌帕替尼治疗斑秃(AA)的方法。
用于治疗癌症的包含BCR : ABL-1抑制剂和第二酪氨酸激酶抑制剂的组合
本文提供用于抑制选自Abelson蛋白(ABL1)、Abelson相关蛋白(ABL2)或嵌合蛋白BCR‑ABL1的蛋白质的酪氨酸激酶活性的组合,其组合物,抑制选自Abelson蛋白(ABL1)、Abelson相关蛋白(ABL2)或嵌合蛋白B...
治疗骨髓增生性肿瘤的方法
用MDM2抑制剂和JAK抑制剂的组合治疗骨髓增生性肿瘤(MPN)的治疗方法和药物组合物。
在疾病治疗中使用的稠合哌啶基二环化合物和相关化合物
本发明涉及通过与哺乳动物C5a受体直接结合来调节所述C5a受体的活性的稠合哌啶基二环化合物、间位取代的哌啶基化合物及其相关化合物,所述化合物用于在治疗疾病中使用,所述疾病特别是尿酸单钠(MSU)诱导性疾病、中性粒细胞驱动的炎性肾病、皮肤中性...
曲法罗汀酯
本文描述了某些曲法罗汀脂肪酸酯和含有一种或多种此类化合物的外用、局部皮肤护理组合物。在一些实施方案中,在皮肤中水解后,较短链曲法罗汀脂肪酸酯释放短链脂肪酸如辛酸和月桂酸,已知其有助于局部皮肤递送中的渗透增强。还描述了将外用组合物局部施用于受...
核糖体生物合成因子NVL2的小分子抑制剂
所描述的是用于治疗癌症的基于二苯并硫氮杂䓬酮和二苯并氮杂䓬酮的化合物,包括核糖体生物合成因子NVL2的小分子抑制剂,相关的药物组合物,抑制核糖体生物合成、诱导p53或抑制癌细胞的方法以及筛选用于治疗癌症的候选治疗剂的方法。
包含葫芦巴碱和尿石素的组合物
公开了包含尿石素或其药学上可接受的盐和葫芦巴碱或其药学上可接受的盐的组合物,以及用于增加或维持线粒体功能的方法。
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