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  • 本文公开了抗体‑药物缀合物(ADC),其包括经由接头与氧氮杂膦药物部分缀合的抗体,以及使用该抗体药物缀合物的方法。包括治疗不期望或异常细胞增殖或过度增生性疾患的方法,诸如非转移性和转移性瘤形成、癌症、干细胞以及表达与此类抗体或抗体片段、抗体...
  • 本公开涉及将稳定的RNAi剂有效载荷特异性和有效地引导至受试者体内肝细胞的递送平台。本文公开的递送平台包括代谢稳定的N‑乙酰基半乳糖胺(NAG或GalNAc)靶向配体,其通过比磷酸二酯键合更稳定的代谢稳定键合与一种或多种寡核苷酸缀合,以促进...
  • 本文公开了包含酪氨酸衍生物TC220和TC221的硼化氨基酸组合物以及制备TC220和TC221的改进方法。因此,所述TC220和/或TC221可以扩大到商业规模,并且作为中子捕获剂施用于患者,并且提供了通过利用中子捕获疗法模式治疗癌症、免...
  • 本发明提供一种新手段,其能够有效地清除疾病相关细胞,所述疾病相关细胞在各种疾病中诱导其疾病或促进其进展。一种药物组合物,其是用于清除疾病相关细胞的药物组合物,包含特异性结合于人gpNMB的从V78到PKD结构域的区域中的至少一处的抗gpNM...
  • 本公开涉及SARS‑CoV‑2 RNA疫苗及其用途。本公开还涉及常规mRNA疫苗和自复制RNA疫苗,其用于治疗SARS‑CoV‑2感染或COVID‑19。
  • 本发明涉及动物健康领域。特别地,本发明涉及一种组合物,其包含经修饰的鸭肠炎病毒(DEV),该经修饰的DEV包含并且能够表达编码鸡病原体的抗原的异源多核苷酸。此外,本发明涉及一种包含作为鸡载体疫苗的经修饰的DEV的组合物及其用途。更特别地,本...
  • 本发明涉及包含转染剂和mRNA的组合物,所述mRNA编码至少一种人内源性逆转录病毒(HERV)包膜蛋白或其免疫原性部分,具有在免疫抑制结构域(ISD)中降低其免疫抑制性质的突变。本发明还涉及该组合物在药剂制造以及治疗和预防性治疗中的用途。
  • 本发明涉及一种重组人α1‑抗胰蛋白酶(rhAAT)糖蛋白或其片段。在实施方案中,所述rhAAT或片段具有一种或多种N‑连接糖基化,包括至少一种HexNAc1糖基化。在其他实施方案中,所述rhAAT糖蛋白或其片段包含至少一种Hex9HexNA...
  • 本发明涉及一种人重组AAT(rhAAT)蛋白或其片段,其在经基因修饰的酵母中表达,其用于在治疗和/或预防与炎症和/或病理性免疫应答相关的肺部非病毒性疾病中使用。在实施方案中,所述rhAAT或片段具有一种或多种N‑连接糖基化,包含至少一种He...
  • 提供了新型抗C3抗体和抗C5抗体,其能够通过特异性结合人补体因子C3、C3a、C3b和/或C5来调节补体活性。本文还描述了包含变体腺伴随病毒(AAV)衣壳和编码抗C3抗体和/或抗C5抗体的转基因的重组AAV (rAAV)。还提供了将转基因递...
  • 本公开提供了包含异源部分的支架和表达所述支架的螺旋藻属(Spirulina)。还提供了表达支架的重组螺旋藻属和利用其治疗疾病和病状的方法。与单独的VHH抗体相比,包含通过经修饰的smAKAP接头连接的VHH抗体的同源和异源支架可以用于增加结...
  • 本发明涉及一种利用表达酒石酸脱水酶的菌株或包含其的联合疗法的、用于预防或治疗代谢性疾病的组合物,根据一方案,当表达酒石酸脱水酶的发酵粘液乳杆菌菌株与酒石酸、柠檬酸或各自包含其的物质联合给药时,由于抗肥胖活性的协同效应,对代谢性疾病的预防或治...
  • 本发明涉及用于储存微生物群的组合物。本发明还涉及通过向有需要的患者施用所述组合物来治疗病症和疾病的剂型和方法。
  • 本发明提供一种皮肤伤口或疤痕治疗用药物组合物,其包含在治疗上有效的量的间充质干细胞球体,上述间充质干细胞球体被局部涂覆在目标部位或者通过皮下或皮内注射而进行给药,通过将间充质干细胞球体对伤口或疤痕部位进行给药,从而通过诱导皮肤内真皮和皮下的...
  • 本发明涉及一种包含至少两种细胞生物样本库的生物样本库,其中细胞生物样本库的细胞可以是免疫细胞或造血干细胞和祖细胞(HSPC)或体外产生的T细胞祖细胞,其中每种细胞库的所述细胞具有特定的纯合人白细胞抗原(HLA)单倍型。本发明还涉及一种用于选...
  • 本发明涉及眼科组合物,该眼科组合物含有:(A)选自由重均分子量为0.1万~2万的硫酸软骨素及其盐组成的组中的至少1种;以及(B)选自由水溶性维生素、氨基酸及其盐组成的组中的至少1种。
  • 本公开提供了用于制备和使用如表达嵌合融合蛋白的工程化髓系细胞等工程化细胞的组合物和方法,所述嵌合融合蛋白具有能够与如患病的细胞等靶细胞上的表面分子结合的结合结构域。
  • 本发明涉及脂质纳米颗粒(LNP)组合物,以及诊断性或治疗性多核苷酸,例如TERT mRNA,所述多核苷酸可与所述LNP组合物一起在制剂中递送至哺乳动物全身的各种组织和细胞类型,包括干细胞、祖细胞、生殖细胞、分化细胞或终末分化细胞、癌细胞、内...
  • 本发明涉及一种治疗间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性非小细胞肺癌(NSCLC)的方法,所述方法包括向需要此类治疗的受试者施用治疗有效量的阿来替尼或其药学上可接受的盐,其中所述受试者患有经切除的肿瘤大于或等于4cm的Ib期ALK阳性NSCLC至I...
  • 提供了用于免疫疗法的方法和组合物。在各种实施方案中,该组合物包含对基因组工程改造的iPSC进行定向分化而获得的功能上增强的衍生效应细胞。在各种实施方案中,本文提供的衍生细胞具有递送改善的或增强的治疗效果的稳定且功能性的基因组编辑。还提供了治...
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