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  • 本文提供了用于降低细胞或受试者中SNCA mRNA的量或活性,并且在某些情况下降低细胞或受试者中α‑突触核蛋白的量的化合物、药物组合物及使用方法。此类化合物、药物组合物及使用方法可用于改善突触核蛋白病的至少一种症状或标志。此类突触核蛋白病包...
  • 包含与ACE2来源的肽融合的冠状病毒HR2来源的肽的融合肽或包含该融合蛋白和胆固醇的脂肽是冠状病毒的广谱抑制剂。
  • 本公开涉及一种可以用于在靶细胞中选择性表达有效载荷的合成回路。在一些方面,合成回路包含含有传感器的有效载荷序列和含有传感器的调节剂序列。本文还提供了使用此类合成回路治疗多种疾病或病症的方法。
  • 提供了一种重组人合胞病毒RSV B pre F mRNA,以及利用所述mRNA制备的人合胞病毒疫苗及其应用。通过病毒株的筛选、修饰,以及对mRNA序列优化获得了一种重组人合胞病毒mRNA,进一步成功获得了人合胞病毒mRNA/LNP纳米颗粒疫...
  • 本文提供了用于治疗或预防储袋炎的方法,包括施用SMAD7反义寡核苷酸或包含该SMAD7反义寡核苷酸的药物制剂。
  • 本发明涉及一种组成型启动子及其用途,组成型启动子的核苷酸序列包括SEQ ID NO : 5,且所述组成型启动子源自SEQ ID NO : 1。本发明组成型启动子几乎在植物的大多数组织和许多类型细胞中都显示出活性,特别是在植物的根、茎、叶、花...
  • 本公开提供了与mRNA前体和剪接体相互作用以调节基因表达的工程化多核苷酸。该工程化多核苷酸可以具有募集剪接体和在外显子‑内含子剪接点处与靶序列互补的靶向序列的茎环结构,并且可以包括具有2’修饰和硫代磷酸酯键联的核苷酸。该工程化多核苷酸可以施...
  • 提供了一种癌症诊断模型开发方法,其包括构建训练集并在所述训练集上建立诊断模型。所述训练集包括来自非癌症受试者和患有两种或更多种癌症类型的癌症患者的miRNA表达谱,并且建立所述诊断模型包括:基于选定的miRNA生物标志物集计算诊断指数,选定...
  • 本发明提供一种单链核酸变性剂,其由含有结构单元(a)和结构单元(b)的共聚物构成,所述结构单元(a)源自具有磷酸胆碱基的单体,所述结构单元(b)源自具有羧基的单体,结构单元(b)相对于共聚物的结构单元整体的含有率为20~90mol%。
  • 本发明主要的目的在于提供一种简便且低成本地制造含β‑葡聚糖的植物性液状组合物的新技术。在本技术中,提供一种含β‑葡聚糖的植物性液状组合物制造用酶制剂,其含有α‑淀粉酶和β‑葡聚糖酶。在本技术中,还提供一种植物性液状组合物的β‑葡聚糖含量增加...
  • 一种木聚糖酶及其制备方法,以及编码所述木聚糖酶的多核苷酸、包含所述多核苷酸的重组载体、表达所述木聚糖酶的宿主细胞、制备产生所述木聚糖酶的黑曲霉菌株的方法,以及所述木聚糖酶在饲料中的应用。
  • 涉及Cas12蛋白、指导多核苷酸、Cas12失活变体、包含所述Cas12蛋白的融合蛋白或缀合物、分离的核酸、CRISPR‑Cas12系统、载体系统、递送系统、细胞、药物组合物和试剂盒,及它们的应用。
  • 本文提供了包含DNA聚合酶结构域、硫氧还蛋白结合结构域(TBD)和硫氧还蛋白(TRX)的组合物和系统,其中TRX和TBD中的一者或两者与DNA聚合酶结构域融合或以其他方式结合。TRX或TBD还可以作为单独的实体在本文的系统中提供(例如二元系...
  • 本发明涉及植物及其部分,这些植物及其部分已经被修饰以包含BioA和/或BIO3‑BIO1(BioDA)酶,该BioA和/或BIO3‑BIO1(BioDA)酶赋予对抑制生物素合成途径的化合物(如除草剂)的至少部分抗性,其中在某些情况下,这些酶...
  • 本发明提供基因修饰的细胞如多能干细胞及衍生的NK细胞及其制备方法。本公开的基因编辑策略可以实现转基因的更高表达。
  • 本发明涉及一种工程化细胞,其表达特异性识别抗原的细胞表面分子和外源性的XCL1和Fc。本发明还提供了该工程化细胞在治疗癌症、感染或自身免疫性等疾病中的用途。与传统的工程化细胞相比,本发明的工程化细胞具有显著提高的肿瘤杀伤活性。
  • 符合本公开的系统和方法涉及微器官球(MOS)。更特别地,方法涉及将组分递送到MOS中。所述方法还涉及将组分递送到MOS中以筛选药物和生物制品。
  • 本发明提供一种神经类器官的制造方法,其包括:工序(1),在具有多个独立的细胞粘附性区域且使各区域上粘附的细胞存在于同一培养基中的培养器中粘附培养多能干细胞,形成包含神经干细胞的细胞集团;以及工序(2),将工序(1)中形成的包含神经干细胞的细...
  • 本公开提供了一种获得特定类型的神经细胞的方法。本公开还提供了一种鉴定能够分化为一种或多种特定类型的神经细胞的候选细胞类型的方法以及其用途。
  • 本文提供了调节基因表达的系统、其使用方法,以及出于使细胞分化的目的而由其工程化的细胞,例如造血细胞。
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