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一种Rett综合症的基因治疗
提供一种包含编码人MeCP2蛋白的多核苷酸序列的基因表达框、携带所述基因表达框的病毒载体及其在治疗Rett综合征中的用途。提供的基因表达框引入了一个或多个miRNA的结合位点,从而防止MeCP2在脑组织中的过度表达、并降低MeCP2在DRG...
用于进化基因的方法和产品
本发明涉及包含正交DNA复制机器的细胞、可通过所述机器复制的线性质粒、所述细胞和所述线性质粒的用途、维持细胞中线性质粒的方法、进化感兴趣序列的方法和制备多肽或核酸的方法。本发明还涉及易错DNA聚合酶、编码所述聚合酶的核酸及其用途。
偶姻缩合反应、酶及其产物
本发明包括新的合成途径,其涉及使用酮与甲酰基‑CoA之间的偶姻缩合反应生成相应的支链2‑羟基乙酰基‑CoA,并由此生成支链产物。本发明还描述了一种由酮和甲酰基‑CoA生产支链产物的基因修饰微生物以及生产支链产物的方法,包括体内和体外方法。
一种携带SMN基因表达框的病毒载体及其用途
公开了一种SMN基因表达框、携带SMN基因表达框的病毒载体及其在治疗脊髓性肌萎缩症中的用途,涉及基因治疗领域。对基因表达框中的SMN1基因进行了密码子优化,提高了SMN1基因转导后SMN蛋白的表达量,以期有效降低临床使用剂量。同时,所述基因...
选择性地与可溶性FLT-1结合的DNA适配体以及固定有该DNA适配体的载体
本发明提供一种DNA适配体以及固定有DNA适配体的分离用载体,该DNA适配体作为sFLT‑1去除装置,能够更有效且特异性地去除血液中的可溶性FLT‑1(sFLT‑1),价格低廉,具有稳定的品质,可更安全地使用。本发明提供一种DNA适配体,其...
修饰的双链寡核苷酸及其缀合物和组合物
本公开属于生物医药领域,具体涉及一种修饰的双链寡核苷酸及其缀合物和组合物。本公开提供双链寡核苷酸通过对特定位点的核苷酸进行特定修饰,有效增强了其抑制靶基因表达的活性,在体外和体内实验中均能高效抑制靶基因表达,并且出人意料地,本公开对双链寡核...
靶向MMP7的siRNA、siRNA缀合物及其医药用途
涉及靶向MMP7的siRNA、siRNA缀合物及其医药用途。还涉及包含该siRNA的药物组合物、细胞或试剂盒,以及该siRNA、siRNA缀合物用于治疗和/或预防患相关障碍的受试者的方法。
调控MASP2基因活性的dsRNA分子
提供了用于抑制细胞中甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶2(MASP2)的表达的双链RNA、包含其编码核苷酸的细胞,以及利用该dsRNA或细胞治疗受试者中与MASP2表达介导或相关的疾病或症状的方法。
抑制C3基因表达的化合物、药物组合物及其用途
一种抑制C3基因表达的化合物、药物组合物及其用途,属于小核酸药物递送技术领域。缀合寡核苷酸的化合物及其药物组合物能明显抑制动物肝脏组织中C3 mRNA和血清中C3蛋白表达;能降低肾组织中C3沉积和改善有肾组织C3沉积的病程;在SD大鼠和食蟹...
包含siRNA作为活性成分的用于预防或治疗癌症的药物组合物
本发明涉及用于预防或治疗癌症的药物组合物,所述组合物包含siRNA作为活性成分。发现所述药物组合物显著抑制结直肠癌或胰腺癌的细胞增殖效应,从而表现出优异的抗癌作用,并降低KRAS mRNA的表达水平。此外,所述组合物即使在减小肿瘤尺寸和重量...
DNA编辑方法和利用了该方法的细胞制造方法、以及用于在这些方法中使用的DNA编辑用载体和DNA编辑用试剂盒
在细胞内的靶标DNA的靶标部位插入所期望的核苷酸序列或者除去所述靶标部位的DNA的编辑方法,包括将载体和位点特异性核酸酶系统导入细胞使其与靶标DNA接触的导入工序,所述载体包含第1启动子P1和结构(1):5’‑M1‑Hv1‑D‑Hv2‑M2...
酯酶变体及其在聚酯降解中的用途
本发明涉及新型酯酶,更特别地涉及在碱性条件下与SEQ ID NO : 1或SEQ ID NO : 2的亲本酯酶相比具有改进的活性和/或改进的热稳定性的酯酶变体及其用于降解含聚酯材料(如塑料制品)的用途。本发明的酯酶特别适合于降解聚对苯二甲酸...
用于生产阿糖醇的遗传修饰的酵母和发酵工艺
本文公开了能够生产阿糖醇的遗传工程化酵母细胞,该遗传工程化酵母细胞的特征在于导致具有阿糖醇‑5‑磷酸磷酸酶(A5PP)活性的天然酶的过表达的遗传修饰和/或编码具有阿糖醇‑5‑磷酸磷酸酶(A5PP)活性的酶的外源多核苷酸序列。该遗传工程化酵母...
MGAT1缺乏细胞及其用途
一种用于产生缺乏甘露糖基(α‑1, 3‑)‑糖蛋白β‑1, 2‑N‑乙酰葡萄糖胺基转移酶1 (“MGAT1”)活性的经修饰细胞的方法。还提供由所述方法产生的缺乏MGAT1活性的CHO细胞系。进一步公开用于产生糖蛋白的方法。
具有减少的赤藓醇生产的遗传修饰的酵母
本文公开了遗传工程化酵母细胞,其特征在于编码与SEQ ID NO : 63和66中的至少一者至少60%、至少65%、至少70%、至少75%、至少80%、至少85%、至少90%、至少95%、至少98%、至少99%或100%相同的赤藓糖还原酶的...
人工病毒衣壳
本发明提供由包含氟原子的化合物修饰的人工病毒衣壳。本发明涉及一种人工病毒衣壳,是通过多个亚基的自组装而形成的人工病毒衣壳,上述亚基含有番茄丛矮病毒的β‑环肽、由含氟化合物衍生的基团、以及连接上述β‑环肽与上述由含氟化合物衍生的基团的二价连接...
治疗组合物
本发明涉及包含粒细胞生成细胞和非粒细胞免疫细胞的组合物。本发明还涉及制造所述组合物的方法、包含所述组合物的药盒、以及其用于治疗疾病的用途。
TrkA抗体及其用途
本申请提供了TrkA激动型抗体、包含此类抗体的组合物,以及使用此类抗体预防和/或治疗疾病或病症的方法。
骨骼肌细胞的成熟
本发明涉及多能干细胞,其包含用于表达MYOD蛋白的表达构建体和用于表达PAX7蛋白的表达构建体。本发明进一步提供了包括使用多能干细胞产生骨骼肌细胞的方法和包含骨骼肌细胞或多能干细胞的食物。
骨骼肌细胞的成熟
本发明涉及多能干细胞,其包含用于表达MYOD蛋白的表达构建体和用于表达MYOG#蛋白的表达构建体。本发明进一步提供了包括使用多能干细胞产生骨骼肌细胞的方法和包含骨骼肌细胞或多能干细胞的食物。
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