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最新专利技术
  • 至少一个D-氨基酸和/或D-氨基酸衍生物保护的官能团的脱保护方法
    至少一个D-氨基酸和/或D-氨基酸衍生物保护的官能团的脱保护方法_哈雷-维滕贝格马丁-路德大学_202480029673.1
    本发明涉及至少一种具有至少一个D‑氨基酸和/或D‑氨基酸衍生物保护的官能团的底物的至少一个D‑氨基酸和/或D‑氨基酸衍生物保护的官能团的脱保护方法，涉及一种D‑立体特异性水解酶，以及涉及该D‑立体特异性水解酶的用途。此外，本发明涉及一种制备...
    2025-12-24
  • 使用转座酶进行混合瞬时转染以用于高产率产物生产
    使用转座酶进行混合瞬时转染以用于高产率产物生产_隆萨生物制剂股份有限公司_202480031864.1
    本发明公开了一种生产目的蛋白的方法，所述方法包括：提供宿主细胞、包含编码所述目的蛋白的核酸序列的载体以及转座酶；使用所述载体和所述转座酶转染所述宿主细胞以获得经转染的细胞；培养所述经转染的细胞以形成培养物；以及收获所述培养物以从所收获的培养...
    2025-12-24
  • 体外产生超螺旋环状DNA的方法
    体外产生超螺旋环状DNA的方法_马里兰大学巴尔的摩县_202480028760.5
    目前的微环生产方法缓慢、昂贵且难以在GMP条件下进行，因为在大多数情况下，产品源自于细菌。相比之下，基于HTLA和CHTLA的合成环状超螺旋DNA生产可以完全在试管中，使用化学或酶促合成的寡核苷酸、长单链DNA和/或双链DNA完成。
    2025-12-24
  • 具有心肌和骨骼肌特异性靶向基序的重组AAV突变载体及含有其的组合物
    具有心肌和骨骼肌特异性靶向基序的重组AAV突变载体及含有其的组合物_宾夕法尼亚州大学信托人_202380094116.3
    本文提供了包括肌细胞(心肌细胞和/或骨骼肌细胞)靶向肽的组合物，所述肌细胞靶向肽与所述组合物连接或插入在重组载体的靶向蛋白中，所述重组载体具有至少一种包含Xn–RGD‑n聚体–Xm的外源性肽。提供了提供此类缀合物、靶向肽或者具有工程化衣壳或...
    2025-12-24
  • 用于调控异常基因表达的系统和方法
    用于调控异常基因表达的系统和方法_埃皮克里斯皮尔生物技术公司_202480032796.0
    本文提供了用于调控细胞(例如，肌肉细胞)中的靶基因异常表达的系统、组合物、方法，以治疗或改善受试者的疾病或病症(例如，肌营养不良症，如面肩肱型肌营养不良症(FSHD))。
    2025-12-24
  • 用于治疗与葡糖苷酰鞘氨醇酶β1缺陷相关的病症的组合物及方法
    用于治疗与葡糖苷酰鞘氨醇酶β1缺陷相关的病症的组合物及方法_沃雅戈治疗公司_202480029962.1
    本公开涉及经由使用腺相关病毒(AAV)衣壳变异体递送用于尤其改变，例如增强，GBA1蛋白的含量的组合物及方法。本公开的组合物及方法尤其适用于治疗患有、已经诊断患有GBA1相关病症，或处于罹患GBA1相关病症的风险下的受试者，该GBA1相关病...
    2025-12-24
  • 耐免疫排斥的工程化细胞
    耐免疫排斥的工程化细胞_香港北恒生物科技有限公司_202480020037.2
    一种免疫抑制分子，其包含免疫抑制蛋白结合结构域、跨膜结构域和共刺激结构域并且不包含初级信号传导结构域，其中所述免疫抑制蛋白选自NKG2A、TIM3、LAG3、TIGIT、CTLA4、PD1和FasL中的两种或两种以上。表达所述免疫抑制分子的...
    2025-12-24
  • 利用皮质类固醇治疗的改进型基于腺病毒的基因治疗的组合物和方法
    利用皮质类固醇治疗的改进型基于腺病毒的基因治疗的组合物和方法_帕西拉治疗学股份有限公司_202480016455.4
    本公开涉及包含皮质类固醇和基于腺病毒的递送和表达系统的药物组合物、试剂盒、方法及其用途。在一些实施方式中，与给予不含皮质类固醇的相同药物组合物相比，给予动物所述组合物、试剂盒、方法及其用途可改善基于腺病毒的递送和表达系统的转导、表达、功效和...
    2025-12-24
  • 包含多核糖核苷酸的组合物及其用途
    包含多核糖核苷酸的组合物及其用途_旗舰创业创新第六有限责任公司_202480022521.9
    本披露的特征在于包含具有一个或多个表达增强元件或间隔子元件的多核糖核苷酸的组合物。本文所述的多核糖核苷酸可增加所述多核糖核苷酸的稳定性和/或可增加由所述多核糖核苷酸编码的多核苷酸货物的表达。
    2025-12-24
  • 包含具有改善的翻译效率的5'-UTR的mRNA构建体及包括其的疫苗组合物
    包含具有改善的翻译效率的5'-UTR的mRNA构建体及包括其的疫苗组合物_株式会社绿十字_202480028150.5
    本发明涉及包含具有改善的翻译效率的5'‑UTR的mRNA构建体和包括该构建体的疫苗组合物，并且更具体地说，涉及已经被工程化而包括特定的基序、密码子优化的信号序列和抗原编码序列的具有改善的翻译效率的含有5'‑UTR的mRNA构建体，以及包括该...
    2025-12-24
  • 用于胶质母细胞瘤细胞治疗的病毒载体
    用于胶质母细胞瘤细胞治疗的病毒载体_加利福尼亚大学董事会_202480030447.5
    本公开尤其提供了重组核酸，其从5'至3'依次包含：(a)第一启动子，(b)第一编码序列，其中所述第一编码序列编码抗EphA2/IL13Rα2串联CAR，并且可操作地连接至所述第一启动子，(c)第二启动子；和(d)第二编码序列，其中所述第二编...
    2025-12-24
  • 与艰难梭菌结合的抗体
    与艰难梭菌结合的抗体_国立大学法人东京大学_202480031524.9
    本公开的发明人进行了深入研究，结果发现了与肠内细菌、特别是艰难梭菌(C. difficile)菌体及其他肠内细菌的菌体结合并抑制其增殖的抗体。本公开发挥下述效果：提供与肠内细菌、特别是艰难梭菌(C. difficile)菌体及其他肠内细菌的...
    2025-12-24
  • 用于抑制土壤中的硝化过程的方法
    用于抑制土壤中的硝化过程的方法_农业创新国际公司_202480030731.2
    本发明涉及用于抑制土壤中的硝化过程的方法，其中将一种或多种miRNA施加于该土壤以抑制参与所述土壤中的硝化过程的一个或多个基因(如编码AMO(氨单加氧酶)酶和/或HAO(羟胺氧化还原酶)酶的基因)的表达。
    2025-12-24
  • 用于抑制共济失调蛋白-2 (ATXN2)表达的RNAi试剂、其组合物及使用方法
    用于抑制共济失调蛋白-2 (ATXN2)表达的RNAi试剂、其组合物及使用方法_箭头药业股份有限公司_202480032439.4
    描述了RNAi试剂、包括RNAi试剂的组合物以及用于抑制共济失调蛋白‑2 (ATXN2)基因的方法。本文公开的ATXN2 RNAi试剂和RNAi试剂缀合物抑制ATXN2基因的表达。还描述了包括一种或多种ATXN2 RNAi试剂，任选地连同一...
    2025-12-24
  • 2类V型CRISPR系统
    2类V型CRISPR系统_宏基因组学公司_202480031037.2
    本文描述了来源于未经培养的微生物的可用于基因编辑的方法、组合物和系统。
    2025-12-24
  • 用于抑制LPA表达的RNAi剂及其应用
    用于抑制LPA表达的RNAi剂及其应用_上海京新生物医药有限公司_202480025966.2
    提供了用于抑制细胞中载脂蛋白(a)基因(LPA)表达的RNAi剂，其包含形成双链区的有义链和反义链，该反义链的长度不超过23个核苷酸并且包含选自SEQ ID NO：265至528的任一核苷酸序列。还提供了这些RNAi剂在治疗心脑血管疾病等中...
    2025-12-24
  • 用于治疗神经退行性疾病的多核苷酸组合物和方法
    用于治疗神经退行性疾病的多核苷酸组合物和方法_阿普塔生物公司_202480019222.X
    本公开提供了与mRNA前体和剪接体相互作用以调节基因表达的工程化多核苷酸。该工程化多核苷酸可以具有募集剪接体和在外显子‑内含子剪接点处与靶序列互补的靶向序列的茎环结构，并且可以包括具有2’修饰和硫代磷酸酯键联的核苷酸。该工程化多核苷酸可以施...
    2025-12-24
  • 细胞芯片
    细胞芯片_住友化学株式会社_202480032440.7
    提供细胞的耐干燥性、细胞的保持性和气味物质等化学物质的检测性优异的细胞芯片。一种细胞芯片，其包含含有细胞和可溶胶化的凝胶的分区。
    2025-12-24
  • 具有杀细菌活性的肽聚糖水解酶
    具有杀细菌活性的肽聚糖水解酶_生物技术公司_202480023743.2
    本发明总体上属于药学领域，特别是抗菌剂和蛋白质工程领域。特别地，本发明涉及：肽聚糖水解酶，例如内溶素；和编码本发明的肽聚糖水解酶的核酸，例如RNA；以及其医学用途，例如用于治疗由葡萄球菌(Staphylococcus)(例如金黄色葡萄球菌(...
    2025-12-24
  • 进化的腺嘌呤脱氨酶和具有内部插入位点的RNA引导的核酸酶融合蛋白以及使用方法
    进化的腺嘌呤脱氨酶和具有内部插入位点的RNA引导的核酸酶融合蛋白以及使用方法_生命编辑治疗股份有限公司_202380090553.8
    提供了包含用于核酸的靶向性编辑的脱氨酶的组合物和方法。还提供了用于将异源多肽定位到靶DNA分子的组合物和方法，并且提供了用于核酸的靶向性编辑的组合物和方法。提供了包含RNA引导的核酸酶(RGN)和插入其中的至少一种异源多肽的融合蛋白，以及包...
    2025-12-24
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