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最新专利技术
  • 用于眼前部的基因疗法
    用于眼前部的基因疗法_阿尔德夫隆有限责任公司_202480024685.5
    本发明涉及用于个体的眼疾病或障碍的疗法。本文提供了将核酸载体递送至眼的前段中的眼细胞(例如角膜内皮、小梁网等)的方法，所述方法涉及将核酸载体施用于个体的方法和电转移核酸载体以表达治疗性转基因的方法。还提供了用于眼部疾病，如富克斯营养不良的核...
    2025-11-27
  • 用于对软骨发生谱系进行细胞编程的系统及其方法
    用于对软骨发生谱系进行细胞编程的系统及其方法_辛泰克斯生物公司_202480023158.2
    本文提供了调节基因表达的系统、其使用方法及其用于分化细胞的目的的工程化细胞(例如软骨祖细胞)。
    2025-11-27
  • 用于制备抗体的基因修饰小鼠及其制备方法
    用于制备抗体的基因修饰小鼠及其制备方法_赛业(苏州)生物科技有限公司_202480010039.3
    本发明公开了基因修饰的小鼠，其免疫球蛋白基因座被改造以插入人免疫球蛋白可变区的基因区段，所述小鼠能够正常繁殖并且产生人鼠嵌合抗体，所述人鼠嵌合抗体包含人可变区和小鼠恒定区。本发明还提供了制备所述基因修饰的小鼠的方法以及所述小鼠的用途。
    2025-11-27
  • 诱导型构建体
    诱导型构建体_欧特佩斯生物公司_202480007044.9
    本公开提供了诱导型构建体，包含转录起始子和/或转录调节子。这些构建体能够用于响应于特定细胞状态(诸如在抗原刺激的背景中)驱动基因表达。在一些实施方案中，这些构建体被整合为调控回路的一部分，可用于控制表达工程化受体的细胞的表达和调控。
    2025-11-27
  • 用于转座货物核苷酸序列的系统和方法
    用于转座货物核苷酸序列的系统和方法_宏基因组学公司_202480026385.0
    本公开提供了用于将货物核苷酸序列转座到靶核酸中的靶核酸位点中的系统和方法。这些系统和方法可以包括：双链核酸，所述双链核酸包括所述货物核苷酸序列，其中所述货物核苷酸序列与重组酶复合物相互作用；效应子复合物，所述效应子复合物包括效应子和至少一个...
    2025-11-27
  • 用于基因治疗的组合物和方法
    用于基因治疗的组合物和方法_杭州复因生物科技有限公司_202480025896.0
    本文提供了多核苷酸，其包含编码生物分子(如人α‑半乳糖苷酶A)的核苷酸序列、编码启动子(如肝细胞特异性启动子或肝细胞‑肌细胞双特异性启动子)的核苷酸序列或编码表达盒(如人α‑半乳糖苷酶A表达盒)的核苷酸序列。本文还提供了启动子、表达盒、载体...
    2025-11-27
  • 视锥细胞特异性启动子以及其用途
    视锥细胞特异性启动子以及其用途_云舟生物科技(广州)股份有限公司_202580000985.4
    本发明涉及一种在视锥细胞中具有启动子活性的核酸。本发明还涉及包含所述启动子的表达盒或载体，包含所述表达盒或载体的病毒颗粒或细胞，以及包含它们的药物组合物。本发明还涉及所述表达盒、载体、病毒颗粒、细胞或药物组合物在治疗眼睛疾病，特别是遗传性视...
    2025-11-27
  • 用于治疗肝脏疾病的反义寡核苷酸
    用于治疗肝脏疾病的反义寡核苷酸_ProQR治疗上市公司Ⅱ_202480022520.4
    本发明涉及反义寡核苷酸(AON)，其可通过与细胞中的靶RNA核酸分子(优选RNA转录物分子)结合并募集细胞中的内源性脱氨酶以将靶RNA分子中的一个或多个靶腺苷核苷酸脱氨基为肌苷来介导RNA编辑。靶RNA分子是编码Na+/牛磺胆酸共转运多肽(...
    2025-11-27
  • DM-1肌强直性营养不良的靶向基因疗法
    DM-1肌强直性营养不良的靶向基因疗法_建新公司_202480022919.2
    本文提供了用于治疗肌强直性营养不良1型(DM1)的RNAi分子。本文还提供了含有该RNAi的表达盒、载体(例如，rAAV)、病毒颗粒和药物组合物。本文还进一步提供了与使用该RNAi例如治疗DM1有关的方法和试剂盒。
    2025-11-27
  • 寡核苷酸的递送载体及其使用方法
    寡核苷酸的递送载体及其使用方法_中美瑞康核酸技术(南通)研究院有限公司_202480022571.7
    本申请涉及核酸技术领域，具体涉及一种寡核苷酸剂及其药物用途，所述寡核苷酸剂由靶向性寡核苷酸和与所述靶向性寡核苷酸共价连接的非靶向性部分组成。
    2025-11-27
  • 用于浓缩生物分子的装置和方法
    用于浓缩生物分子的装置和方法_伊莱利利公司_202480027466.2
    描述了一种经由薄膜蒸发(TFE)将含有生物分子的溶液(例如含有寡核苷酸的溶液)从约≤20 mg/mL的起始浓度浓缩至≥约200 mg/mL浓度，以用于高剂量/低体积应用的方法。还描述了用于浓缩含有生物分子的溶液的装置，如本文所述。
    2025-11-27
  • 用于位点特异性整合的CAS融合蛋白和相关方法
    用于位点特异性整合的CAS融合蛋白和相关方法_先正达农作物保护股份公司_202380096697.4
    本文提供了用于增加使用定点核酸酶进行基因组编辑的效率的融合蛋白以及相关方法和系统。这些融合蛋白、系统和方法可以选择性地增加所希望的编辑结局(例如，供体多核苷酸序列的插入)。还提供了用于产生和使用这些融合蛋白和实践这些方法的各种有用组合物。
    2025-11-27
  • 新的伏马菌素降解酶及其用途
    新的伏马菌素降解酶及其用途_CJ第一制糖株式会社_202380095091.9
    本申请涉及一种新的伏马菌素降解酶及其用途。
    2025-11-27
  • 红细胞和血小板的生产方法
    红细胞和血小板的生产方法_杜塞尔股份有限公司_202480022285.0
    本发明涉及一种用于生产红细胞的方法，更具体地，涉及一种方法，其包括以下步骤：(S1)培养多能干细胞来获得含有造血干细胞的培养基；(S2)从所述细胞培养基中获得CD41‑/CD34‑细胞群；和(S3)使所获得的细胞群在含有红细胞生成素的第一培...
    2025-11-27
  • 包含细胞外基质及基质结合囊泡的用于制备细胞外基质的组合物及其制备方法
    包含细胞外基质及基质结合囊泡的用于制备细胞外基质的组合物及其制备方法_艾奇埃尔璧细胞株式会社_202480024348.6
    本发明涉及通过结缔组织细胞培养的细胞外基质的制备方法及所制备的细胞外基质的用途。更具体地，涉及利用无血清及不含异种成分的培养基培养结缔组织细胞的方法，可以在细胞外基质生成量的增加中有效利用。并且，通过本发明的制备方法制备的细胞外基质为人细胞...
    2025-11-27
  • 用于生产乳样产物的方法
    用于生产乳样产物的方法_雀巢产品有限公司_202480027473.2
    本发明提供分离的人母乳外泌体及其组合物。本发明还提供用于生产所述外泌体的体外方法，包括生成源自人诱导多能干细胞(hiPSC)的泌乳细胞、从泌乳细胞表达人乳样产物，以及从该人乳样产物纯化外泌体。
    2025-11-27
  • 用于对胰腺谱系进行细胞编程的系统及其方法
    用于对胰腺谱系进行细胞编程的系统及其方法_辛泰克斯生物公司_202480023556.4
    本文提供了调节基因表达的系统、其使用方法及其用于使细胞分化目的的工程化细胞(例如β细胞)。
    2025-11-27
  • 用于体外监测胚胎的系统和方法
    用于体外监测胚胎的系统和方法_佩奇大学_202480025473.9
    根据本发明的系统(100)和方法用于体外监测胚胎。该系统(100)包括：孵育器(110)；通过气体控制单元(160)连接到孵育器(110)的氧气罐(162)和二氧化碳罐(164)；用于控制孵育器(110)内部的气候的单元(170)；以及位于...
    2025-11-27
  • 培养装置及湿度传感器的校准方法
    培养装置及湿度传感器的校准方法_普和希控股公司_202480026202.5
    本发明的培养装置具备：第一蒸汽供给部，其对培养室内进行加湿；湿度传感器，其检测培养室内的湿度；以及校准部，其通过第一蒸汽供给部使培养室内的湿度成为已知的平衡湿度，并基于湿度传感器的实测值和平衡湿度，对湿度传感器进行校准。
    2025-11-27
  • 用于细胞培养的微载体
    用于细胞培养的微载体_赛多利斯斯泰帝生物科技_202480027910.0
    通过喷墨生产微载体的方法，包括将包含一种或多种能够形成水凝胶的生物材料和一种或多种细胞的溶液液滴推进液体介质中。本发明还公开了通过此类方法生产的微载体、使用此类微载体在生物反应器中培养细胞群的方法以及通过喷墨生产微载体的系统。
    2025-11-27
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