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具有DON降解活性的新多肽
本公开涉及具有DON降解活性的变体多肽。
同时鉴定或定量信使RNA的加帽和加尾修饰的方法
本披露尤其提供了同时鉴定和/或定量RNA加帽和加尾修饰的单样品多属性方法。本披露尤其提供了包含与RNA的5′端和3′端互补的RNA碱基和DNA碱基的寡核苷酸。本文提供了一种制造用于治疗性用途的RNA的方法,该RNA具有定量百分比的加帽mRN...
耳蜗內毛细胞特异性启动子及其应用
提供涉及导致基因在耳蜗內毛细胞中特异性地表达的核酸序列、及其在基因治疗中的应用,尤其是在治疗与耳蜗內毛细胞缺陷相关的遗传性听力损失中的应用。
一种用于代谢疾病的双链核苷酸化合物及其应用
涉及基因工程技术领域,具体地涉及抑制二酰甘油酰基转移酶‑2(DGAT‑2)表达的小干扰RNA及其在制备、治疗与DGAT2表达相关疾病药物的用途。
一种用于免疫类疾病的双链核苷酸化合物及其应用
提供一种抑制补体因子B(CFB)表达的小干扰RNA及其在制备、治疗与补体因子B表达相关疾病药物的用途。
治疗慢性B型肝炎的方法
本公开涉及用于治疗患有慢性B型肝炎的人的方法。该方法包括向有此需要的人施用治疗有效量的反义寡核苷酸(ASO)(例如贝匹罗韦森)和治疗有效量的干扰素,其中人具有不大于阈值水平的HBsAg基线水平。本公开进一步涉及具体的给药方案。
调控RNA剪接的方法
本申请提供了在宿主细胞中诱导前体mRNA外显子跳跃的方法,其包括将脱氨酶募集RNA (dRNA)或包含编码所述dRNA的核酸的构建体引入宿主细胞,其中dRNA是环状RNA (circRNA)或在宿主细胞中形成环状RNA。
调节RPS25基因的表达和/或其功能的反义寡核苷酸
一种单链反义寡核苷酸或其药学上可接受的盐,其为调节RPS25基因的表达和/或功能的单链反义寡核苷酸或其药学上可接受的盐,上述单链反义寡核苷酸的各核苷通过磷酸基和/或修饰磷酸基而键合,上述单链反义寡核苷酸包含间隙区域、与上述间隙区域的3’末端...
用于调节JAK1表达的双链寡核苷酸
本发明涉及与JAK1互补的双链寡核苷酸,其引起对JAK1的表达的调节。对JAK1表达的调节就一系列医学疾病而言是有利的,所述医学疾病包括炎症性肠病、器官移植排斥、移植物抗宿主病、多发性硬化症、类风湿性关节炎(RA)、幼年特发性关节炎、银屑病...
编码胰岛素受体片段的核酸构建物及其用途
本发明提供编码胰岛素受体片段的新的核酸构建物及其用途等,本发明的一个方式涉及编码包含胰岛素受体的胞内区和膜定位序列的融合多肽的核酸构建物。
具有增强的SNQ2蛋白活性的具有类视黄醇生产能力的微生物及使用其生产类视黄醇的方法
本公开涉及具有增强的SNQ2蛋白活性的具有类视黄醇生产能力的解脂耶氏酵母微生物;使用其生产类视黄醇的方法;用于生产类视黄醇的组合物;用于类视黄醇生产的用途;以及制备所述微生物的方法。
转基因在灵长类动物中可调节的受控表达
本文描述的技术一般地涉及用于受试者(例如,灵长类受试者)中转基因的可调节和可控制的表达的方法和组合物。
用于治疗补体病症的AAV变体
提供了重组AAV(rAAV),其包含变体腺伴随病毒(AAV)衣壳和编码人因子H变体的转基因。还提供了将转基因递送到视网膜的方法,以及通过使视网膜细胞与rAAV接触来治疗干性年龄相关性黄斑变性和继发于年龄相关性黄斑变性病症的地图状萎缩的方法。
作为植物中的纳米载体的蛋白质包被的LDH纳米颗粒
本公开总体上涉及一种包含吸附到包被在带正电荷蛋白质中的层状双氢氧化物(LDH)纳米颗粒上的核酸的组合物,以及使用所述组合物将吸附的核酸引入到植物和植物组织的方法。例如,本公开的所述LDH纳米颗粒可以用于将感兴趣的核酸递送到植物或其部分以用于...
用于固定二氧化碳的方法
提供了用于通过发酵固定二氧化碳的系统和方法。更具体地,本公开包括通过产甲烷古菌将二氧化碳发酵为甲烷。本公开还提供了产甲烷发酵与其他方法的整合以实现提高的碳效率。
用废纺织品生产微生物纤维素的过程
本发明涉及一种用例如100%棉或混合的棉/聚酯/弹性纤维废纺织品的废纺织品材料生产微生物纤维素的过程,所述废纺织品材料包括纤维素,该过程包括以下步骤:提供一定量的所述废纺织品材料;用包括NaOH和尿素的水性溶液预处理所述废纺织品材料,以获得...
使用纳米孔进行核酸测序
本文公开了使用纳米孔进行核酸测序的装置、系统和方法。核酸分子被片段化成更小的部分(例如,单个核苷酸),这些部分随后被引导通过纳米孔以进行检测。一种用于单个核苷酸测序的装置可包括:流体通道;解离器,该解离器被配置为裂解该流体通道中的核酸的部分...
核酸扩增产物检测方法、引物组合物及试剂盒
本申请提供了核酸扩增产物检测方法、引物组合物及试剂盒。该引物组合物包括:第一引物组,所述第一引物组包括上游引物和下游引物,所述第一引物组中包括至少一条修饰引物,所述修饰引物5'端具有标记荧光基团或淬灭基团;和探针,所述探针适于与所述修饰引物...
人类个体的皱纹确定
本发明涉及一种用于确定人类皮肤的预测皱纹等级的方法,该方法包括提供人类皮肤细胞,确定至少一个CpG‑二核苷酸的甲基化水平或至少一个基因的表达水平,以及通过将所述确定的甲基化水平与表示至少一个人类个体的CpG‑核苷酸的甲基化水平与视觉皱纹等级...
辅助体外受精的检测及方法
本发明提供一种使用来自受试者的样本(例如血浆样本)以确定子宫内膜状态的方法,包括:(a)对来自受试者的血液样本进行测定以确定miRNA表达图谱,其中miRNA表达图谱包括多个个miRNA的表达水平,以及(b)使用基于计算机的机器学习模型分析...
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