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  • 本发明涉及使用反义寡核苷酸(AON)调节编码晚期糖基化终末产物受体(RAGE)或其部分的前体mRNA的选择性剪接以修饰RAGE同种型的表达和/或活性的方法。在一个方面,本发明提供了一种用于促进受试者中内源性可溶性RAGE的产生和/或减少膜结...
  • 本文公开的是通过施用治疗性MSC分泌组产物在对象中治疗肌萎缩性侧索硬化症的方法,该治疗性MSC分泌组产物通过包括在包括低于5%的氧张力和pH小于7的培养基的条件下培养骨髓来源的MSC的方法来制备。
  • 本文公开了用于诊断、预防和/或治疗亨廷顿氏病的改进方法和组合物。本文尤其提供一种基因治疗构建体,所述构建体编码非天然存在的密码子优化转录因子(ZFP‑TF),所述ZFP‑TF包含锌指蛋白(ZFP)序列和编码转录阻遏结构域的序列,其中所述ZF...
  • 本发明提供了新颖分子、包含此类分子的组合物以及使用此类分子来治疗各种病况的方法。
  • 本发明涉及用于促进去除错误折叠的蛋白质和蛋白质聚集体的组合物和方法。所述组合物和方法可以用于治疗或预防与错误折叠的蛋白质或者蛋白质聚集体有关的神经退行性疾病或病症。在多个实施方式中,所述组合物和方法涉及一种或多种TRIM蛋白的激活剂。
  • 本文公开了用表达ISL1的细胞群体和一种或更多种免疫抑制试剂(诸如抗胸腺细胞球蛋白结合部分)治疗患有糖尿病的受试者的方法。
  • 本发明提供包含编码禽流感抗原的异源多核苷酸的重组新城疫病毒(NDV)病毒载体。所述重组病毒载体适用于免疫原性组合物和疫苗中,并且在施用于禽类时能够提供针对禽流感和其他病原体的保护。
  • 本公开提供了包含多种不同抗原的疫苗组合物。还提供了核酸疫苗组合物,其包含编码多种不同抗原的一个或多个核酸。多种不同抗原包括流感抗原的组合。疫苗组合物可以被配制成mRNA/LNP、重组蛋白、病毒样颗粒(VLP)或DNA以进行递送。还公开了预防...
  • 本公开提供了治疗骨关节炎诸如受试者中的骨关节炎的组合物和方法。该方法包括通过例如使用包含抗连接蛋白43抗体的组合物来阻断软骨细胞中Cx43半通道的开放。
  • 一种靶向USH2A pre‑mRNA假外显子PE40的snRNA及其应用,属于基因工程技术领域。该snRNA的识别结构域与USH2A基因pre‑mRNA序列反向互补,所述snRNA通过与USH2A基因pre‑mRNA结合从而剪接跳跃外显子P...
  • 本公开提供了包含纳米复合物的组合物,所述纳米复合物通过将一种或多种治疗剂与不同长度和大小的核酸片段复合而形成,所述核酸片段用硫酸鱼精蛋白包被或复合,以及其用途,包括用于治疗有需要的受试者的癌症。
  • 本发明涉及疗法和药物递送领域。更特别地,本文披露了用于治疗中枢神经系统障碍的治疗性方法和药物组合物。所披露的方法和组合物涉及将靶向细胞内生物靶标的效应子组分与皂苷组分的组合局部施用于这样的器官中,该皂苷组分促进该效应子组分被有效摄入细胞和/...
  • 本发明涉及新型白蛋白结合构建体,其增强治疗性肽和蛋白质的药代动力学性能,延长其半衰期并减少施用频次。核心肽DICLPRWGCLW(SEQ ID NO : 1)与式(ggs)xgg的具有亲水性和柔性的甘氨酸‑丝氨酸(Gly‑Ser)接头共价连...
  • 本发明涉及包含含有3‑脱氧‑D‑甘露‑辛酮糖酸(KDO)部分的多糖的缀合物,特别是使用随机缀合方法生产的缀合物、用于制备此类缀合物的方法、包含所述缀合物的免疫原性组合物和疫苗以及使用所述组合物和疫苗的治疗方法或医疗用途。
  • 本发明提供涉及含有功能性小分子侧链的抗体药物偶联物,用于增强癌症和难治性疾病的靶向治疗效果。本发明还涉及该偶联物的制备方法、药物组合物以及治疗难治性疾病的方法。
  • 描述了一种具有式A‑L的抗体‑药物缀合物(ADC),其中A为抗体或抗体片段,并且其中L为连接子,所述连接子包含:作为第一有效载荷的可渗透细胞的拓扑异构酶I抑制剂,优选地可渗透细胞的喜树碱细胞毒性分子;以及作为第二有效载荷的不可渗透细胞的拓扑...
  • 本披露涉及一种用于生成缀合的cys‑mAb的固相方法。本发明方法展示了制造半胱氨酸工程化抗体的缀合物的稳健方式,这些方法提供高产率和一致的产物品质。
  • 公开了用于治疗患有帕金森氏病和其它继发性帕金森病症的患者的新策略。公开了已经用GDNF的遗传插入在体外进行了修饰的DA神经元细胞。将GDNF编码序列插入在启动子的转录控制下,使得在已经将施用的工程化细胞成熟为神经元成熟细胞类型后,产生分泌蛋...
  • 在多个方面,本公开涉及形成碘化肽化合物的方法,所述方法包括:(a)形成多官能前体化合物,其包含(i)胺基受保护的肽的残基,其包含两个或更多个具有含伯胺侧基的氨基酸残基,以及(ii)通过酰胺基或酯基连接到胺基受保护的肽残基的多官能部分;(b)...
  • 一种用于血糖监测和管理的控制系统,控制系统的第一工作模式为控制血糖监测装置进行实时血糖监测,基于触发条件控制系统进入第二工作模式,第二工作模式至少包括控制血糖监测装置进行实时血糖监测和控制胰岛素输注装置进行胰岛素输注,通过触发条件,控制系统...
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