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  • 本发明提供了用于在具有低HOMA2‑B的患者中治疗或预防2型糖尿病的方法,该方法使用替尔泊肽作为一线糖尿病药物治疗。本发明提供了使用替尔泊肽治疗患有长期2型糖尿病的患者并减少或消除基础胰岛素治疗的方法,其中此类治疗持续至少26周。
  • 本文提供通过向受试者施用重组人酸性α‑葡糖苷酶分子群或其药物组合物或配制品以及酶稳定剂而在儿科患者中治疗庞贝病的方法。
  • 本公开涉及靶向Tau蛋白的部分的改善的肽免疫原构建体,其用于治疗和/或预防Tau蛋白病变。本公开还涉及靶向β淀粉样蛋白的部分的改善的肽免疫原构建体,其用于治疗和/或预防Tau蛋白病变。本公开还涉及含有所述肽免疫原构建体的组合物和试剂盒,具体...
  • 本发明尤其涉及用于治疗或预防流感病毒感染的免疫原性组合物,其中该免疫原性组合物包含:(a) 编码甲型流感病毒第一亚型毒株的血凝素(HA)抗原的第一核酸;(b) 编码甲型流感病毒第二亚型毒株的HA抗原的第二核酸;(c) 编码乙型流感病毒第一毒...
  • 一种载体及其在基因递送领域的应用。所述载体是有病毒包膜病毒载体,(a)所述有病毒包膜病毒载体表面包含一种或多种特异性结合淋巴细胞内吞受体的配体;(b)所述有病毒包膜病毒载体的包膜糖蛋白发生第一突变,使所述包膜糖蛋白特异性结合受体的能力减弱或...
  • 涉及一种复方制剂及其应用,所述复方制剂包含抗VEGF抗体或抗原结合片段和整合素GPIIb/IIIa拮抗剂。所述复方制剂可以使得复方中的抗VEGF抗体或抗原结合片段和整合素GPIIb/IIIa拮抗剂保持稳定且具有很好的结合活性,提高临床使用安...
  • 提供了用于治疗嗜酸粒细胞性胃炎或嗜酸粒细胞性胃肠炎的方法。在一个方面,该方法包括向受试者施用一次或多次剂量的白细胞介素‑4受体(IL‑4R)拮抗剂,诸如抗IL‑4R抗体或其抗原结合片段。
  • 本发明涉及治疗癌症的方法、药剂和用途。更具体地,本发明公开了抑制和/或压制mTOR的方法、药剂和用途,其可以为癌症提供改善的临床结果。本发明提供了新的mTOR药剂的稳定制剂,包括反义寡核苷酸结构,以及与其他用于治疗癌症的药剂和疗法的组合。本...
  • 本公开总体上涉及青光眼的治疗和/或升高的眼内压(IOP)的降低。特别地,本公开涉及用于通过抑制与眼部淋巴管形成相关的因子来预防或治疗青光眼(包括原发性青光眼)的组合物和方法。
  • 本文提供了利用多靶点酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗与琥珀酸脱氢酶(SDH)缺陷相关的疾病、障碍或病症的方法。本文还提供了利用多靶点TKI与Bcl‑2抑制剂的组合治疗疾病的方法。
  • 提供了一种磷脂组合物及其制备方法及含氮化合物的应用。具体地,公开了一种磷脂组合物,其含有磷脂和含氮化合物,所述含氮化合物选自NH3·H2O、Ra3N、R4N+X和R4N+OH中的一种或多种,其中R和Ra各自独立地为H或者烃基,且Ra不同时为...
  • 一种配体‑药物偶联体在治疗晚期恶性肿瘤中的用途,进一步,涉及配体‑药物偶联体在制备用于治疗晚期妇科恶性肿瘤、晚期胸部恶性肿瘤或晚期消化道恶性肿瘤的药物中的用途。
  • 公开了用于治疗癌症的引起哺乳动物细胞死亡的方法。该方法包括在足以使聚合物缀合物被细胞吸收的条件下,将哺乳动物细胞与包含细胞摄取促进剂诸如可以从外源吸收到癌细胞中的脂肪酸或营养物或代谢物,其与胶体聚合物诸如聚乙二醇(PEG)共价连接的聚合物缀...
  • 本文描述了可编程DNA蛋白水解靶嵌合体复合物,其既可用于通过抑制在癌细胞中过表达的生物化学途径直接治疗癌症,又可用于通过募集E3连接酶复合物与感兴趣的蛋白质或其突变体接合并开始蛋白水解来间接治疗癌症。本文还描述了使用所述复合物治疗癌症的方法...
  • 提供药物偶联物治疗肿瘤疾病的用途及方法。具体提供式(I)所示生物活性物偶联物在治疗HR+/Her2‑乳腺癌中的用途及方法。式(I):{D‑[L1‑(L2)m1‑(L3)m2‑(L4)m3‑E]}γ‑A。
  • 一种杂环类化合物及其制备方法和用途,其具有式M′‑L‑E‑D所示结构,所述化合物能够用于制备抗体药物偶联物,所述偶联物具有较优的药物抗体偶联比,对胃癌、乳腺癌、肺癌和尿路上皮癌等实体瘤具有优异的靶向杀伤效果。
  • 本文提供了化合物、包括新型连接子的化合物、其蛋白质缀合物及其组合物。本文还提供了用于治疗疾病、障碍和状况和/或管理其症状的体内、体外或离体方法,其包括经由新型连接子或新型连接子‑载荷及其蛋白质缀合物施用所述化合物或载荷。
  • 本公开总体涉及反式环辛烯缀合物,其用于将有效载荷生物正交递送至受试者的目标位置。该组合物和方法应用于治疗癌症、肿瘤生长和免疫疗法。
  • 本公开的方面涉及编码miniShank3蛋白的表达盒、包含该表达盒的AAV载体和基因疗法方法。特别地,表达盒被配制为进一步包含AAV9衣壳,并且基因疗法可用于治疗神经发育障碍,诸如自闭症谱系障碍(ASD)和Phelan‑McDermid综合...
  • 本发明涉及一种非脉管注射制剂,其包含纳米颗粒,通过暴露于纳米颗粒表面上的亲水性官能团的水合作用,将流体动力学直径调节为2至20nm,并且将表面电荷调节为‑20mV至0mV,使得纳米颗粒不渗透或排入给药部位的毛细血管,而是仅选择性地排入外周淋...
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