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  • 提供了可用于降低3‑羟基‑3‑甲基戊二酰辅酶A还原酶(HMGCR)基因表达以及用于治疗HMGCR相关疾病和病症的组合物和方法。提供了可用于降低细胞和受试者中HMGCR表达的HMGCR dsRNA剂、HMGCR反义多核苷酸剂、包含HMGCR ...
  • 本公开涉及递送平台,其在体内特异性且有效地将多聚体RNAi剂有效负载引导至受试者的肝细胞。本文公开的递送平台包括与两种或更多种RNAi剂缀合的代谢稳定的N‑乙酰半乳糖胺(NAG或GalNAc)靶向配体,以促进将基于寡核苷酸的有效负载递送至细...
  • 提供一种靶向INHBE基因的双链寡核苷酸、缀合物、组合物,涉及核酸药物技术领域。所述双链寡核苷酸包括正义链和反义链,所述反义链与正义链互补或基本互补;所述正义链包含与SEQ ID NO:309序列中的至少15个连续核苷酸相同或基本相同的核苷...
  • 本发明提供了人工核酸,尤其是RNA。还提供了包含所述人工核酸的组合物及试剂盒。
  • 一种用于将多核苷酸外源转基因序列插入宿主细胞基因组中预先确定的内源遗传基因座处的方法,该方法包括:(i)供体DNA模板,该供体DNA模板包括多核苷酸插入片段;5'同源臂;和3'同源臂。在一些实施方案中,该5'同源臂和该3'同源臂与靶区域中的...
  • 提供了核酸片段,其包含编码人葡糖脑苷脂酶(GCase)的核苷酸序列。还提供了包含该核酸片段的表达载体,包含该表达载体的重组腺相关病毒(rAAV),包含上述的核酸片段、表达载体或rAAV的药物组合物,以及它们在治疗中枢神经系统疾病中的用途。
  • 本公开涉及编码尿酸酶的核酸序列、包含所述核酸序列的多核苷酸、表达盒和递送载体,以及用于递送或施用所述核酸序列以治疗痛风、慢性难治性痛风和/或哈里森综合征的方法。
  • 本申请涉及一种制备尸胺二羧酸盐(尸胺琥珀酸盐或尸胺戊二酸盐)的方法,其包括:第一步骤,通过其中添加了二铵二羧酸盐形式的二羧酸的培养基中培养L‑赖氨酸生产微生物来获得赖氨酸二羧酸盐;和第二步骤,将赖氨酸二羧酸盐转化为尸胺二羧酸盐。根据本申请,...
  • 本申请涉及一种制备尸胺二羧酸盐(尸胺辛二酸盐或尸胺壬二酸盐)的方法,所述方法包括:第一步骤,通过在其中添加了二铵二羧酸盐形式的二羧酸的培养基中培养L‑赖氨酸生产微生物来获得赖氨酸二羧酸盐;和第二步骤,将赖氨酸二羧酸盐转化为尸胺二羧酸盐。根据...
  • 本申请涉及一种制备尸胺二羧酸盐(尸胺癸二酸盐、尸胺十一烷二酸盐或尸胺十二烷二酸盐)的方法,所述方法包括:第一步骤,通过在其中添加了二铵二羧酸盐形式的二羧酸的培养基中培养L‑赖氨酸生产微生物来获得赖氨酸二羧酸盐;和第二步骤,将赖氨酸二羧酸盐转...
  • 本公开涉及使用pH调节和PVA添加制备缬氨酸晶体和/或缬氨酸颗粒的方法。
  • 本申请涉及一种生产精氨酸的方法,其中不进行去色步骤,并且阴离子交换步骤与精氨酸生产步骤分开且同时进行,从而提高精氨酸的产率并显著减少生产所需的时间。
  • 本发明涉及一种用于制备2, 5‑呋喃二甲酸的方法,该方法通过以下实现:将存在于水溶液中的5‑甲酰基‑2‑呋喃甲酸通过用醛脱氢酶进行处理而体外氧化为2, 5‑呋喃二甲酸,其中借助于脱氢酶和D‑果糖或丙酮将氧化期间生成的NAD(P)H酶促氧化回...
  • 一种用于无动物乳糖合成的简单方法。本发明涉及用于产生乳糖的方法,更特别地无需从哺乳动物乳中分离。进一步地,本发明提供了用于纯化所产生的乳糖的方法。
  • 描述了具有动态范围压缩的适体检测技术,这些技术允许在基于适体的测定中去除更丰富的适体的一部分。在实施方案中,相对于低丰度寡核苷酸,当处于双链形式时,高丰度寡核苷酸在某些杂交条件下可能倾向于彼此再退火。这些再退火的片段可能被消化或者可能不可用...
  • 本发明提供一种检测样品中目标分析物的方法,包含:通过邻近测定产生作为所述分析物信号的核酸产物;对所述核酸产物进行酶介导的酪胺信号放大(TSA)扩增,以产生定位于所述核酸产物的TSA产物;以及检测所述TSA产物。所述方法可用于任何产生核酸产物...
  • 本发明提供一种快速检测多种类型RNA的链特异性文库制备方法和高通量测序方法,利用多聚腺苷酸聚合酶在多种RNA的3′末端人工添加多聚腺苷酸(poly A)尾巴,同时利用带有脱氧尿嘧啶的多聚脱氧胸腺嘧啶核糖核苷酸引物在逆转录酶的作用下合成单链c...
  • 提供了用于原位RNA或DNA分析的样品制备方法、用于此类方法中的方法和组合物。本文提供的方法允许在相同管中或在制备的样品的等分试样上进行DNA或RNA制备和下游分析,而无需离心或进一步纯化。本文提供的组合物和方法可有利地用于多种样品,包括细...
  • 本发明涉及通过使亲和结合元件与核苷酸序列结合来检测多核苷酸中的修饰。所述亲和结合元件可包含与经修饰的核苷酸碱基结合的化合物和与靶核苷酸序列互补的核苷酸序列、与靶核苷酸序列互补的寡核苷酸引物,或与寡核苷酸连接体互补的核苷酸序列。本发明提供了用...
  • 本发明涉及从含有核酸的试样中简便、短时间且高纯度地纯化核酸的方法和用于该纯化的试剂盒。本发明的核酸的纯化方法具备使含有核酸的试样与沸石和质子受体接触的步骤。
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