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靶向IL13RA2的单纯疱疹病毒及抗IL13RA2抗体或其抗原结合片段
本发明提供向病毒表面提示抗IL13RA2抗体或其抗原结合片段的靶向IL13RA2的单纯疱疹病毒。另外,提供可特异性地识认肿瘤细胞的抗IL13RA2抗体或其抗原结合片段。
用于治疗威尔逊病的多核苷酸
提供了ATP7B和截短的ATP7B的经密码子优化的多核苷酸。还涉及包含本公开的多核苷酸的表达构建体、载体、病毒颗粒或组合物,以及所述多核苷酸、表达构建体、载体、病毒颗粒或组合物在用于治疗威尔逊病(WD)的基因治疗中的方法和用途。
ALPP特异性变体抗原结合分子
本发明涉及胎盘型碱性磷酸酶(ALPP)和/或生殖细胞型碱性磷酸酶(ALPPL2)特异性抗原结合分子及其相关融合蛋白和缀合物以及其生产方法。在另一方面,本发明涉及缀合单域抗体(VHH域)。
II型CAS蛋白及其应用
II型Cas蛋白,例如称为AEQH、AAOF、ACEE、AQSL、ASWC、AVFG、AWIT、AWMF、BUMO、COIA、DJQA和DWET II型Cas蛋白的II型Cas蛋白;用于II型Cas蛋白的gRNA;包含II型Cas蛋白和gR...
用于制备细胞外囊泡的工艺
本公开涉及用于制备细胞外囊泡(EV)的多步色谱方法。所述方法已被证明在大规模制备高质量EV方面是有效的。所述方法能够制备用于治疗和诊断应用的EV,并针对特定用途分离和/或细分级具有期望的特性的EV。
新型RNA治疗剂及其用途
本公开涉及称为RNAi试剂的新型治疗化合物,其减少HMGCR受体(由HMGCR基因表达)的表达,从而减少mRNA和蛋白质表达。此类RNAi试剂可用于治疗涉及HMGCR表达和功能的调控的疾病和病症,例如其为ASCVD的风险因素的疾病和病症(例...
用于外科手术相关纤维化治疗的基因编辑
本文提供了用于通过基因编辑消除通过特定细胞表面受体的细胞内信号传导来治疗肌肉骨骼纤维化和/或瘢痕形成的组合物和方法。在一些方面,所述组合物和方法涉及TGFB1配体。在其它方面,所述组合物和方法涉及TGFB1受体(TGFBR1/TGFBR2)...
用于治疗神经系统病症的方法
本文提供了使用抑制AMPAR的修饰的寡核苷酸来治疗包括癫痫的神经系统病症的方法。
核酶介导的RNA组装和表达
本发明提供了利用核酶介导的RNA分子顺式剪切和反式剪接或顺式连接来表达目的蛋白或融合蛋白的组合物、系统和方法。
具有调节的烷基氢过氧化物还原酶表达的重组微生物及使用其生产O-磷酸丝氨酸、半胱氨酸和半胱氨酸衍生物的方法
本公开涉及一种其中烷基氢过氧化物还原酶的活性被调节的重组微生物,以及使用所述微生物生产O‑磷酸丝氨酸、半胱氨酸和半胱氨酸衍生物的方法。
MST1相关疾病和病症的治疗
本文公开了包含靶向MST1的寡核苷酸的组合物。该寡核苷酸可以包括小干扰RNA(siRNA)或反义寡核苷酸(ASO)。本文还提供了治疗与MST1变体相关联的病况的方法,该方法包括向对象提供靶向MST1的寡核苷酸。
肌肉靶向衣壳
本发明提供了用于靶向肌肉组织的病毒载体的新颖衣壳变体。
OMNI XL 1-22 CRISPR核酸酶
本发明提供了一种非天然存在的组合物,其包含:含有与选自SEQ ID NO : 1‑22的氨基酸序列具有至少90%同一性的序列的CRISPR核酸酶,或含有编码CRISPR核酸酶的序列的核酸分子。
提高2, 4二羟基丁酸产量和产率的方法
本发明涉及一种经由高丝氨酸从碳源制备2, 4‑二羟基丁酸盐的改进的方法,其包括两步途径:‑第一步将高丝氨酸的伯氨基由如E.C.2.6.1.1或E.C.2.6.1.42或E.C.2.6.1.57所定义的具有高丝氨酸转氨酶活性的酶催化转化为羰基...
制备重组IL-12白蛋白结合结构域融合蛋白的方法
本文提供了用于制备重组IL‑12白蛋白结合结构域(ABD)融合蛋白的方法。主题方法有利地包括连续的下游纯化步骤,所述步骤导致纯化的基于细胞因子的蛋白质的高产率生产。
用于抗凝剂分类的一次性盒和使用方法
用于检测和分类患者中治疗相关量或更高量的抗凝剂的一次性盒和方法。所述盒包括多个室,以及在室之间的流体连接。在给定室中可以包含氯化钙、鲁塞尔蝰蛇毒(RVV)、ecarin试剂、因子Xa试剂、鱼精蛋白、高岭土、组织因子及其组合。
一种一步法构建靶向文库的方法及其应用
本发明提供一种寡核苷酸组合,包含特异性寡核苷酸和通用引物,通过特异性寡核苷酸和通用引物生成包含通用引物序列和与特异性寡核苷酸互补的序列的长链引物,长链引物在PCR过程中实现目标区域的富集和产物上通用序列的添加,实现一步法构建靶向文库。
溃疡性结肠炎的基因调控及其用途
本发明总体上涉及用于治疗溃疡性结肠炎的方法和诊断应用。更具体地,本发明的所述方法和诊断应用涉及溃疡性结肠炎患者中某些基因转录物的表达谱和这些基因转录物的表达谱在患有溃疡性结肠炎的患者亚群中用于治疗和/或诊断的用途。
检测罹患或发展RCC的风险增加的方法
提供了一种检测罹患或发展肾细胞癌(RCC)的风险增加的方法,包括以下步骤:a)确定人受试者粪便样品中芦笋状肠道梭状菌(Enterocloster asparagiformis)的水平;b)将确定的水平与参考水平进行比较;以及c)如果所述确定...
熔融生铁的制造方法
本发明提供能够在埋弧炉中将还原铁熔融的熔融工序中实现高能量效率的熔融生铁的制造方法。熔融生铁的制造方法具有熔融工序,该熔融工序包括在埋弧炉中将包含平均金属化率为60%以上的还原铁的铁源原料熔融,得到熔融生铁,并且还包括以下的至少一项或两项:...
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