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用于治疗肾脏疾病的组合物和方法
本文描述了用于增加PKD1PKD1 mRNA和多囊蛋白1蛋白的表达的反义寡核苷酸、载体和相关组合物以及方法和其用于治疗常染色体显性多囊性肾脏疾病(ADPKD)的用途。
用于使用的经修饰的多区段反义寡核苷酸
提供了用于减少靶mRNA、DNA和蛋白质表达的经修饰的多区段反义寡核苷酸和方法。此类方法、寡核苷酸和组合物可用于治疗、预防或改善疾病或障碍。
肿瘤特异性表达盒及其用途
本文提供了表达盒,所述表达盒包含:1)嵌合启动子,所述嵌合启动子包含hTERT启动子和最小启动子;2)编码序列(CDS);以及3)聚(A)序列或聚腺苷酸化信号序列。所述表达盒中的CDS序列仅在肿瘤或癌细胞中表达,或在肿瘤或癌细胞中的表达水平...
用于治疗心血管疾病的LPA基因的基于切口酶的体内编辑
本文提供了涉及在LPA基因中实现体内编辑的基因编辑系统和组合物。本文公开了通过经由遗传编辑对apo(a)产生的破坏和血液脂蛋白(a)[Lp(a)]浓度的降低来治疗或预防心血管疾病。公开了基于切口酶的基因编辑系统,其旨在在LPA的编码序列中实...
工程化的哺乳动物基因写入系统
提供一种逆转座酶,其包括含有锌指结合基序的靶DNA结合结构域、逆转录酶结构域、以及核酸内切酶结构域,能够将RNA逆转录成DNA。还涉及一种用于对DNA进行修饰的系统,所述系统包括所述逆转座酶或编码所述逆转座酶的核酸;和供体RNA或编码所述供...
用于从酿脓链球菌纯化免疫球蛋白G降解酶(IDES)的方法
本公开涉及用于从酿脓链球菌纯化免疫球蛋白降解酶(IdeS)的方法,优选地涉及用于去除IdeS电荷变体的方法和可从所述方法获得的IdeS。
使用多模式色谱法纯化肉毒毒素的改进方法
本发明涉及一种纯化肉毒毒素的方法,包括以下步骤:通过使用多模式色谱法纯化毒素,并通过使用阳离子交换色谱法纯化该毒素。当通过根据本发明的纯化方法来纯化并制备肉毒毒素时,能够以高产率纯化出99%或更高的高纯度的肉毒毒素,并且因此本发明可以用于肉...
高表达和高活性的新型N-糖苷酶、其生产方法和应用
本发明涉及一种新型融合多肽,其包含与抗氧化部分融合的具有N‑糖苷酶活性的多肽,其中该具有N‑糖苷酶活性的多肽是来自属于酸杆菌门,优选属于酸杆菌纲的细菌的多肽。本发明还涉及编码该融合多肽的核酸分子、载体和宿主细胞,以及其组合物和试剂盒。本发明...
靶向PCSK9的工程化基因转录阻抑工具及其用途
本申请涉及一种表观遗传编辑剂,其包含转录激活物样效应器(TALE)域、至少一种表观遗传修饰结构域、和至少一种转录调节结构域;其中,所述TALE域能够特异性结合PCSK9基因和/或PCSK9基因的调控元件上的靶核苷酸序列。
酶
本发明涉及用于解离生物组织的方法和组合物,其目的在于获得单细胞以供分析。更具体而言,本发明的组合物是包含蛋白酶K的酶组合物。本发明的组合物可用于在较低温度下有效解离组织以供在高通量单细胞组学研究中应用的方法。
紧凑蛋白
本文公开了在一些实施方案中可用于基因组编辑技术的紧凑蛋白如紧凑核碱基编辑器的组合物。
核酸内切酶系统
本公开提供了核酸内切酶,以及使用此类酶或其变体的方法。
Cas酶及其系统和应用
涉及生物医药领域,具体地涉及一种新型Cas酶及其系统和应用。
具有增强的TEAD蛋白转录活性的工程化细胞及其使用方法
本申请提供了具有增强的转录增强相关结构域(TEAD)蛋白转录活性的工程化细胞及其制备和使用方法。这些工程化细胞过表达TEAD辅激活物(例如,YAP肽或WWTR1肽)。
一种修饰的细胞及其用途
涉及生物医药领域,并提供一种修饰的细胞及其用途,具体涉及一种培养细胞的方法,其包含使所述细胞的目的基因的表达降低和/或活性减弱。还涉及使用培养的细胞预防和/或治疗肿瘤的方法。
人巨噬细胞的制造方法、分化诱导剂、分化诱导试剂盒、人巨噬细胞的分化诱导方法、人巨噬细胞的增殖促进剂、人巨噬细胞的增殖促进试剂盒、人巨噬细胞的增殖方法和人巨噬细胞
人巨噬细胞的制造方法包括:培养步骤,即在TREM2信号激活剂存在下,在实质上不含巨噬细胞集落刺激因子和粒细胞‑巨噬细胞集落刺激因子中的任一者的培养基中培养人造血祖细胞。
菌株的物质生产
本申请提供一种激活基因群而显示出高产/抑制副产物等所期望性质的微生物株的制作方法。详细地,本申请在一个方面提供一种生产具有所期望性质的菌株的方法,该方法包括以下步骤:1)提供启动子进行单顺反子配置而成的多个构建体,所述构建体包含含有多个基因...
生产鼠李糖乳杆菌的新方法
一种用于生产鼠李糖乳杆菌和/或用于生产包含鼠李糖乳杆菌的组合物的方法,其中所述方法包括以下步骤:在发酵器中在不含乳糖、优选地不含乳的培养基中发酵所述鼠李糖乳杆菌,并从所述发酵器中除去发酵液,其中所述发酵在乙酸铵的存在下进行,并且其中所述发酵...
测序芯片、制作方法及碱基识别方法
本申请提供了一种测序芯片、制作方法及碱基识别方法、设备及存储介质,测序芯片包括信号感应层、信号存储层及信号识别层;信号感应层包括感应结构及感应电极,感应结构接收基团产生物理信号,并根据物理信号生成模拟信号;信号存储层包括存储器及存储电极,存...
用于孔内高通量3D细胞培养的装置及方法
本发明提供一种用于孔内高通量3D细胞培养的装置及方法,该3D孔板插入式灌注生物反应器,包括:流体连通于第一腔室的入口和流体连通于第二腔室的出口;以及多个从所述生物反应器下表面向下延伸的毛状结构,每个毛状结构包括一个将所述第一腔室与该毛状结构...
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