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  • 本文提供了Cas内切核酸酶(及其功能性片段、功能性变体和结构域)、编码其的核酸分子和包含其的系统。本披露进一步涉及利用所述Cas内切核酸酶(或编码其的核酸分子)的方法,包括例如在编辑核酸分子(例如,基因)的方法和治疗疾病(例如,遗传疾病)的...
  • 本披露涉及II型Cas蛋白、CRISPR‑Cas系统及其各种应用。本披露中描述的II型Cas蛋白扩展了CRISPR‑Cas系统在靶向或修饰基因方面的实用性。
  • 根据一个实施方式,提供具有IgG半胱氨酸蛋白酶活性的IdeZ改造体,其中,(a)含有与序列号1所示的氨基酸序列的第35位至第349位的氨基酸序列为90%以上一致的序列;并且(b)在序列号1所示的氨基酸序列的第118位所对应的位置和第267位...
  • 本文所述的在真核细胞中表达的双特异性结合物文库的制备是用于产生含有编码双特异性结合物的多样化库的DNA的真核细胞克隆文库的方法,特别是包含与第一Fc结构域偶联的第一结合结构域和与第二Fc结构域偶联的第二结合结构域的双特异性结合物。
  • 本发明的一个方面涉及单链寡核苷酸,所述单链寡核苷酸具有由式(II)或(III)表示的序列:(5′‑Z11‑3′)‑L‑QS‑(5′‑Z12‑3′)(II),(3′‑Z11‑5′)‑L‑QS‑(3′‑Z12‑5′)(III),在式(II)或(...
  • 提供了可在细胞内诱导ADAR编辑活性的稳定性优异的寡核苷酸。该寡核苷酸包含第一寡核苷酸和连接于其5’侧的第二寡核苷酸,且诱导针对靶RNA的位点特异性编辑。第一寡核苷酸由靶标对应核苷酸残基、其5’侧的与靶RNA互补的3至6个残基的寡核苷酸和其...
  • 本文提供了能够调节MAPT靶核酸表达的MAPT反义寡核苷酸。本文还提供了其使用方法。
  • 本发明涉及用于治疗或预防涉及纤维化的气道或肺的病症的组合物、方法和试剂盒。特别地,这些组合物、方法和试剂盒特别适用于但不限于治疗或预防肺纤维化,例如特发性肺纤维化。在一个方面,本发明提供了治疗或预防有需要的受试者中涉及纤维化的气道或肺的病症...
  • 提供一种靶向PD‑L1的小干扰核苷酸、其药学上可接受的盐或其配体缀合物,还提供了包含所述小干扰核苷酸、其药学上可接受的盐或其配体缀合物的药物组合物,以及所述小干扰核苷酸、其药学上可接受的盐或其配体缀合物的治疗用途。
  • 提供一种靶向凝血因子XI的双链核糖核酸、其药学上可接受的盐或其配体缀合物,还提供了包含所述双链核糖核酸、其药学上可接受的盐或其配体缀合物的药物组合物,以及所述双链核糖核酸、其药学上可接受的盐或其配体缀合物的治疗用途。
  • 本发明提供:作为反义寡核苷酸的化合物,其是能够调控RasGRP4的基因表达、对肌炎、类风湿关节炎进行治疗的反义寡核苷酸,具有由8~80个连接的核苷组成、且包含与RasGRP4的转录物互补的至少8个连续的核酸碱基的核酸碱基序列;或其药理学上允...
  • 本发明涉及一种靶向CD25的适配体、包含其的药物偶联物及其用途。
  • 以在低温下得到分解活性高的酯酶为课题,为了解决该课题,提供一种酯酶,其与序列号1所示的氨基酸序列具有至少80%的序列同一性,氨基酸序列中的A172和A209被置换。
  • 本发明涉及一种用于从环状双链 DNA (dsDNA) 分子生成单链 DNA (ssDNA) 分子的方法。
  • 提供了包含与增加的灰叶斑病抗性相关联的基因和标记等位基因的植物、细胞、组织及其种质。还提供了具有与增加的灰叶斑病抗性相关联的等位基因的植物的育种方法以及鉴定和选择具有与增加的灰叶斑病抗性相关联的等位基因的植物的方法。提供了鉴定编码提供植物对...
  • 本发明涉及恶臭抑制材料的筛选方法。本发明的筛选方法包括如下步骤:使选自由嗅觉受体OR2AG2、及包含与前述嗅觉受体所具有的氨基酸序列具有80%以上同一性的氨基酸序列且对恶臭来源物质显示响应性的多肽组成的组中的至少1种嗅觉受体多肽与试验物质及...
  • 本申请涉及一种利用患者来源样本对药物或药物组合暴露的响应来识别针对受试者中增殖性疾病的特定且有效的,尤其是个性化的,药物或药物组合的方法,包括确定响应组谱。本申请还涉及在最少材料需求下的患者来源样本的高通量筛选,并包括基于机器学习的分析。
  • 本发明的目的在于,提供不利用质子型沸石、并且从含有核酸的试样中简便、短时间且高纯度地纯化核酸的方法和用于该纯化的试剂盒。本发明的核酸的纯化方法具备使含有核酸的试样与非质子型沸石接触的步骤。
  • 本公开包括一种方法,所述方法包括:(a) 从来自受试者的样品中获得游离DNA (cfDNA);(b) 选择性富集来自(a)的所述cfDNA或其衍生物的具有一个或多个靶区域的子集以获得经富集的DNA,其中所述靶区域在癌症中被差异甲基化;(c)...
  • 本发明涉及一种用于通过杂交剂与细胞和/或病毒靶核酸之间的杂交来分析样品中这些靶核酸的存在和/或数量的方法,该方法包括使该样品中的细胞或病毒对杂交剂具有可渗透性,包括将一种或多种酶添加到该样品中以酶促降解该样品和/或有助于使这些细胞或病毒对杂...
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