北京大学伊成器获国家专利权
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龙图腾网获悉北京大学申请的专利基于假尿苷修饰的RNA单碱基编辑系统及方法获国家发明授权专利权,本发明授权专利权由国家知识产权局授予,授权公告号为:CN121380197B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2026-04-24发布的发明授权授权公告中获悉:该发明授权的专利申请号/专利号为:202511946831.2,技术领域涉及:C12N15/85;该发明授权基于假尿苷修饰的RNA单碱基编辑系统及方法是由伊成器设计研发完成,并于2025-12-22向国家知识产权局提交的专利申请。
本基于假尿苷修饰的RNA单碱基编辑系统及方法在说明书摘要公布了:本申请涉及生物技术领域和RNA编辑领域。本申请涉及一种基于假尿苷修饰的RNA单碱基编辑系统及方法。具体地,本申请涉及一种用于抑制宿主细胞中靶RNA中的提前终止密码子PTC的方法。本申请还涉及一种工程化的向导小核仁RNAgsnoRNA、包含其的分离的核酸分子、组合物、宿主细胞。本申请还涉及它们在制备药品中的用途。本申请的方法能够显著提高假尿苷修饰的效率,从而恢复mRNA的编码信息,使该PTC位点被解码,显著提高PTC的通读效率。
本发明授权基于假尿苷修饰的RNA单碱基编辑系统及方法在权利要求书中公布了:1.一种非治疗目的的用于抑制宿主细胞中靶RNA中的提前终止密码子PTC的方法,其特征在于,所述方法包括: 将工程化的向导小核仁RNAgsnoRNA或用于表达所述gsnoRNA的核酸引入所述宿主细胞,其中,所述gsnoRNA包含:i至少1个引导序列、ii至少1个CAB盒和或CTEconstitutivetransportelement元件,以及iii支架序列;其中, 所述引导序列与所述靶RNA中包含PTC的靶尿苷残基U的序列杂交; 所述CAB盒来源于天然的scaRNA、AluRNA或htrRNAHumanTelomeraseRNA的茎环结构的环区; 所述支架序列来源于天然的HACA型结构的snoRNA和或天然的HACA型结构的scaRNA;并且 所述支架序列包含靠近5’端的第一发夹结构,和靠近3’端的第二发夹结构; 所述CAB盒位于所述第一发夹结构的环区loop,或位于所述第二发夹结构的环区loop,或同时位于所述第一发夹结构和所述第二发夹结构的环区loop; 所述引导序列位于所述第一发夹结构的茎区stem,或位于所述第二发夹结构的茎区stem,或同时位于所述第一发夹结构和所述第二发夹结构的茎区stem; 所述CTE元件连接于所述gsnoRNA的支架序列的5’端,或连接于所述gsnoRNA的支架序列的3’端,或同时连接于所述gsnoRNA的支架序列的5’端和3’端。
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