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龙图腾网获悉南京大学申请的专利一种用于治疗肌萎缩侧索硬化症的RNA递送系统获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN116832050B 。

龙图腾网通过国家知识产权局官网在2026-04-24发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：202310827539.3，技术领域涉及：A61K31/7105；该发明授权一种用于治疗肌萎缩侧索硬化症的RNA递送系统是由张辰宇;郭经纬;邹倩;陈熹设计研发完成，并于2023-07-06向国家知识产权局提交的专利申请。

本一种用于治疗肌萎缩侧索硬化症的RNA递送系统在说明书摘要公布了：本发明提供了一种用于治疗肌萎缩侧索硬化症的RNA递送系统，该系统包括有递送载体，以及递送载体上所携带的能够治疗肌萎缩侧索硬化症的RNA片段，递送载体能够在宿主的器官组织中富集，并在宿主器官组织中内源性地自发形成含有能够治疗肌萎缩侧索硬化症的RNA片段的复合结构，复合结构能够将RNA片段送入目标组织，实现对肌萎缩侧索硬化症的治疗。该用于治疗肌萎缩侧索硬化症的RNA递送系统安全性和可靠性已被充分验证，成药性非常好、通用性强，具有极好的经济效益和应用前景。

本发明授权一种用于治疗肌萎缩侧索硬化症的RNA递送系统在权利要求书中公布了：1.一种用于治疗肌萎缩侧索硬化症的RNA递送系统，其特征在于，该系统包括有递送载体，以及递送载体上所携带的能够治疗肌萎缩侧索硬化症的RNA片段，所述递送载体能够在宿主的器官组织中富集，并在所述宿主器官组织中内源性地自发形成含有能够治疗肌萎缩侧索硬化症的所述RNA片段的复合结构，所述复合结构能够将所述RNA片段送入目标组织，实现对肌萎缩侧索硬化症的治疗； 所述能够治疗肌萎缩侧索硬化症的RNA片段序列为SOD1基因的siRNA，该siRNA为SEQIDNo.1所示的序列； 所述递送载体为质粒载体或病毒载体； 所述递送载体中包括以下线路：5'-启动子-靶向标签-5'侧翼序列-RNA片段-loop序列-补偿序列-3'侧翼序列； 所述启动子为CMV启动子； 所述靶向标签为RVG靶向肽； 所述5’侧翼序列为ggatcctggaggcttgctgaaggctgtatgctgaattc； 所述loop序列为gttttggccactgactgac； 所述3’侧翼序列为accggtcaggacacaaggcctgttactagcactcacatggaacaaatggcccagatctggccgcactcgag； 所述补偿序列为所述RNA片段的反向互补序列，并删除其中任意1-5位碱基。

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