上海苹谱医疗科技有限公司梁德生获国家专利权
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龙图腾网获悉上海苹谱医疗科技有限公司申请的专利基于PE增加SMN蛋白表达的方法及其应用获国家发明授权专利权,本发明授权专利权由国家知识产权局授予,授权公告号为:CN115368449B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2026-03-24发布的发明授权授权公告中获悉:该发明授权的专利申请号/专利号为:202110533655.5,技术领域涉及:C07K14/47;该发明授权基于PE增加SMN蛋白表达的方法及其应用是由梁德生;周妙金;胡志青;邬玲仟设计研发完成,并于2021-05-17向国家知识产权局提交的专利申请。
本基于PE增加SMN蛋白表达的方法及其应用在说明书摘要公布了:本发明涉及一种基于PE增加SMN蛋白表达的方法及其应用。所述基于PE增加SMN蛋白表达的方法包括构建的精确缺失ISS‑N1核心序列9个碱基的PE基因编辑系统,该系统包括靶向ISS‑N1位点的pegRNA、Nick‑sgRNA和PE蛋白,或者是表达出靶向ISS‑N1位点的pegRNA、Nick‑sgRNA和PE蛋白的质粒;后将系统导入细胞,对细胞进行基因编辑,使SMN2基因ISS‑N1核心序列精准缺失9个碱基,来增加全长SMN的mRNA与蛋白表达。本发明显著增加SMN蛋白的表达水平,建立了精确、高效且基因组变化小的SMA原位基因治疗技术。
本发明授权基于PE增加SMN蛋白表达的方法及其应用在权利要求书中公布了:1.一种增加SMN蛋白表达的方法,其特征在于,包括:构建的精确缺失ISS-N1核心序列9个碱基的PE基因编辑系统,该系统包括靶向ISS-N1位点的pegRNA、Nick-sgRNA和PE蛋白,或者是表达出靶向ISS-N1位点的pegRNA、Nick-sgRNA和PE蛋白的质粒;后将系统导入细胞,对细胞进行基因编辑,使SMN2基因ISS-N1核心序列精准缺失9个碱基,来增加全长SMN的mRNA与蛋白表达;所述细胞为人诱导性多能干细胞及其衍生细胞; 其中,Nick-sgRNA如SEQIDNO.2所示,pegRNA如SEQIDNO.7或SEQIDNO.8所示; 所述增加SMN蛋白表达的方法为非治疗目的。
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