艾欧尼斯制药公司P·贾法尔-内贾德获国家专利权
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龙图腾网获悉艾欧尼斯制药公司申请的专利用于调节SCN2A的化合物和方法获国家发明授权专利权,本发明授权专利权由国家知识产权局授予,授权公告号为:CN116322707B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2026-02-03发布的发明授权授权公告中获悉:该发明授权的专利申请号/专利号为:202180054048.9,技术领域涉及:A61K48/00;该发明授权用于调节SCN2A的化合物和方法是由P·贾法尔-内贾德;H-H·布伊;S·M·弗赖尔;F·里戈设计研发完成,并于2021-08-06向国家知识产权局提交的专利申请。
本用于调节SCN2A的化合物和方法在说明书摘要公布了:本文提供了用于减少细胞或受试者中SCN2ARNA的量或活性,并且在某些情况下减少细胞或受试者中SCN2A蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善与电压门控钠通道蛋白相关的疾病或障碍的至少一种症状或标志,所述疾病或障碍诸如例如发育性和癫痫性脑病、智力残疾或自闭症谱系障碍。此类症状和标志包括但不限于癫痫发作、张力减退、感觉统合障碍、运动发育延迟和功能障碍、智力和认知功能障碍、运动和平衡功能障碍、视觉功能障碍、语言和言语延迟、胃肠障碍、神经发育延迟、睡眠问题和癫痫的意外猝死。
本发明授权用于调节SCN2A的化合物和方法在权利要求书中公布了:1.一种寡聚化合物,其包含具有从5’至3’CCACGACATATTTTTCTACASEQIDNO:2510的序列的6-10-4MOEgapmer; 其中从5’至3’的核苷1-6和17-20中的每一个是2’-MOE核苷,并且核苷7-16中的每一个是2’-β-D-脱氧核苷; 其中核苷2至3、3至4、4至5、5至6、6至7和17至18之间的核苷间键是磷酸二酯核苷间键,核苷1至2、7至8、8至9、9至10、10至11、11至12、12至13、13至14、14至15、15至16、16至17、18至19和19至20之间的核苷间键是硫代磷酸酯核苷间键; 其中每个胞嘧啶是5-甲基胞嘧啶;并且 其中2’-MOE核苷意指包含2’-MOE糖部分的核苷;并且2’-MOE糖部分意指其中呋喃糖基的2’-OH基团被-OCH2CH2OCH3基团替代的糖部分。
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