苏州瑞博生物技术股份有限公司;北京瑞博开拓医药科技有限公司梁子才获国家专利权
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龙图腾网获悉苏州瑞博生物技术股份有限公司;北京瑞博开拓医药科技有限公司申请的专利双链寡核苷酸、含双链寡核苷酸的组合物与缀合物及制备方法和用途获国家发明授权专利权,本发明授权专利权由国家知识产权局授予,授权公告号为:CN115677810B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2026-02-03发布的发明授权授权公告中获悉:该发明授权的专利申请号/专利号为:202210758055.3,技术领域涉及:C07H21/02;该发明授权双链寡核苷酸、含双链寡核苷酸的组合物与缀合物及制备方法和用途是由梁子才;杨志伟;张鸿雁;曹力强;李海涛设计研发完成,并于2022-06-30向国家知识产权局提交的专利申请。
本双链寡核苷酸、含双链寡核苷酸的组合物与缀合物及制备方法和用途在说明书摘要公布了:本公开提供了一种双链寡核苷酸,包含正义链和反义链,所述正义链包含由19个修饰或未修饰的核苷酸组成的核苷酸序列I;所述反义链包含核苷酸序列II,所述核苷酸序列II是核苷酸序列A中按照5’端‑3’端方向第2‑8个核苷酸中的至少一个被式101所示的替代基团SN替换而形成的核苷酸序列,所述核苷酸序列A由19个修饰或未修饰的核苷酸组成,且至少部分地与目标基因表达的mRNA中的一段核苷酸序列反向互补;所述核苷酸序列I和所述核苷酸序列II至少部分地反向互补形成双链区。该双链寡核苷酸、包含该双链寡核苷酸的药物组合物和寡核苷酸缀合物可以有效治疗和或预防与目标基因表达相关的疾病或病症,并具有降低的脱靶效应。
本发明授权双链寡核苷酸、含双链寡核苷酸的组合物与缀合物及制备方法和用途在权利要求书中公布了:1.一种双链寡核苷酸,包含正义链和反义链,所述正义链包含由19个修饰或未修饰的核苷酸组成的核苷酸序列I;所述反义链包含核苷酸序列II,所述核苷酸序列II是核苷酸序列A中按照5’端-3’端方向第2-8个核苷酸中的一个被替代基团SN替换而形成的核苷酸序列,所述核苷酸序列A由19个修饰或未修饰的核苷酸组成,且所述核苷酸序列A至少部分地与目标基因表达的mRNA中的第一段核苷酸序列反向互补,所述第一段核苷酸序列为目标基因表达的mRNA中的一段长度为19个核苷酸的核苷酸序列;所述核苷酸序列I和所述苷酸序列II至少部分地反向互补形成双链区,所述替代基团SN具有如式101所示的结构: 其中, 表示基团共价连接的位点; na和nb均为2,E101为羟基; L101为亚乙酰基,且L101中的酰基与式101中示出的N原子形成酰胺键连接; B101为核酸碱基A、C、G、U和T中的一种;或者B101与核苷酸序列A中被所述替代基团SN替换的核苷酸中的核酸碱基相同。
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