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上海天泽云泰生物医药有限公司郭璐获国家专利权

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龙图腾网获悉上海天泽云泰生物医药有限公司申请的专利用于治疗I型戊二酸尿症的重组AAV载体获国家发明授权专利权,本发明授权专利权由国家知识产权局授予,授权公告号为:CN119213133B

龙图腾网通过国家知识产权局官网在2026-01-06发布的发明授权授权公告中获悉:该发明授权的专利申请号/专利号为:202380040833.8,技术领域涉及:C12N15/86;该发明授权用于治疗I型戊二酸尿症的重组AAV载体是由郭璐;朱晰;田幸雪;赵小平设计研发完成,并于2023-05-15向国家知识产权局提交的专利申请。

用于治疗I型戊二酸尿症的重组AAV载体在说明书摘要公布了:提供了编码hGCDH多肽的密码子优化的序列以及包含在启动子组分的控制下的所述序列中的一种的重组腺相关病毒rAAV载体。本文还提供了包含所述rAAV载体的病毒颗粒、包含所述rAAV载体或所述病毒颗粒的药物组合物、及其在治疗I型戊二酸尿症GA‑I中的用途。

本发明授权用于治疗I型戊二酸尿症的重组AAV载体在权利要求书中公布了:1.一种表达盒,所述表达盒包含SEQIDNO:12所示的核苷酸序列,其中所述核苷酸序列编码具有如SEQIDNO:33中所示的氨基酸序列的人戊二酰辅酶A脱氢酶hGCDH多肽,所述表达盒进一步包含可操作地连接至编码所述hGCDH多肽的所述核苷酸序列的5’的启动子组分,其中所述启动子组分由以下组成:a组成型启动子,所述组成型启动子是具有如SEQIDNO:29中所示的核苷酸序列的人延伸因子-1αEF-1α核心启动子,和b内含子衍生片段;其中所述内含子衍生片段由源自人GCDH基因的一个或多个内含子区的一个或多个片段组成,所述内含子衍生片段具有如SEQIDNO:27所示的核苷酸序列,所述内含子衍生片段位于启动子的下游。

如需购买、转让、实施、许可或投资类似专利技术,可联系本专利的申请人或专利权人上海天泽云泰生物医药有限公司,其通讯地址为:201210 上海市浦东新区中国(上海)自由贸易试验区张江路665号三层;或者联系龙图腾网官方客服,联系龙图腾网可拨打电话0551-65771310或微信搜索“龙图腾网”。

以上内容由龙图腾AI智能生成。

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