深圳市中佳生物医疗科技有限公司刘佳获国家专利权
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龙图腾网获悉深圳市中佳生物医疗科技有限公司申请的专利一种小分子抑制剂维持人造血干细胞体外培养功能特性静息状态治疗MLD的应用获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN120944819B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-12-23发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：202511475680.7，技术领域涉及：C12N5/0789；该发明授权一种小分子抑制剂维持人造血干细胞体外培养功能特性静息状态治疗MLD的应用是由刘佳;连祺周;萧亮;曲寿康设计研发完成，并于2025-10-16向国家知识产权局提交的专利申请。
本一种小分子抑制剂维持人造血干细胞体外培养功能特性静息状态治疗MLD的应用在说明书摘要公布了：本发明属于技术领域，具体涉及一种小分子抑制剂维持人造血干细胞体外培养功能特性静息状态治疗MLD的应用。本发明为MLD提供了高效的治疗方案，经Bohemine优化的造血干细胞移植基因疗法，使患者ARSA酶活性显著提升，达健康人水平，改善代谢异常与神经病变。Bohemine预处理可维持HSC体外静息状态，避免培养应激致ROS升高和自我更新功能丧失。预处理的HSC克隆形成及移植重建能力增强，短期培养仍接近新鲜HSC，解决体外培养功能缺陷。该疗法优化了HSC培养条件，提高转基因整合率与ARSA表达，增强治疗稳定性与成功率，转化潜力强，为HSC培养优化提供依据，推动其在细胞与基因治疗应用，意义重大。
本发明授权一种小分子抑制剂维持人造血干细胞体外培养功能特性静息状态治疗MLD的应用在权利要求书中公布了：1.Bohemine在维持人造血干细胞体外培养功能特性静息状态中的应用，其特征在于，在人造血干细胞长期培养前，先将人造血干细胞接种至转导培养基中，添加Bohemine预培养2天，所述Bohemine的工作浓度为200-500µM；所述转导培养基由BIT培养基添加80-150ngmL干细胞因子、90-130ngmLFMS样酪氨酸激酶3配体、50-70ngmL白细胞介素-3和7-15nM促血小板生成素配制而成； 在人造血干细胞长期培养中，以StemSpanSFEM培养基替代BIT培养基，所述人造血干细胞来源于脐带血。
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