尧唐(上海)生物科技有限公司张红玲获国家专利权
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龙图腾网获悉尧唐(上海)生物科技有限公司申请的专利用于PCSK9基因修饰或编辑的组合物及其使用方法获国家发明授权专利权,本发明授权专利权由国家知识产权局授予,授权公告号为:CN118956837B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-09-23发布的发明授权授权公告中获悉:该发明授权的专利申请号/专利号为:202410211895.7,技术领域涉及:C12N9/78;该发明授权用于PCSK9基因修饰或编辑的组合物及其使用方法是由张红玲设计研发完成,并于2024-02-26向国家知识产权局提交的专利申请。
本用于PCSK9基因修饰或编辑的组合物及其使用方法在说明书摘要公布了:本发明提供了用于PCSK9基因修饰或编辑的组合物及其使用方法,具体地,本发明提供了一种编辑PCSK9基因靶标的组合物,包括用于对PCSK9基因靶标进行碱基编辑的碱基编辑器和向导RNA,本发明的组合物可对靶基因进行有效编辑,可用于治疗编码PCSK9蛋白的多核苷酸异常导致的疾病。
本发明授权用于PCSK9基因修饰或编辑的组合物及其使用方法在权利要求书中公布了:1.一种编辑PCSK9基因靶标的组合物,其特征在于,包括: a第一活性成分,所述第一活性成分为用于对PCSK9基因靶标进行碱基编辑的碱基编辑器或其表达载体,所述碱基编辑器包括可编程DNA结合结构域和DNA修饰酶,或编码其的核苷酸序列,所述DNA修饰酶为腺苷脱氨酶,所述腺苷脱氨酶为005V1的变体TA9999,所述变体TA9999的氨基酸序列如SEQIDNO:2所示; b第二活性成分,所述第二活性成分为向导RNA或其表达载体,所述向导RNA引导所述碱基编辑器特异性修饰PCSK9基因。
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