上海市儿童医院;上海凡翼生物科技有限公司曾凡一获国家专利权
买专利卖专利找龙图腾，真高效！ 查专利查商标用IPTOP,全免费！专利年费监控用IP管家,真方便！
龙图腾网获悉上海市儿童医院;上海凡翼生物科技有限公司申请的专利基于CRISPR/Cas9技术编辑βIVS-2-654剪接突变的sgRNA获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN111172163B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-09-16发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：202010118283.5，技术领域涉及：C12N15/113；该发明授权基于CRISPR/Cas9技术编辑βIVS-2-654剪接突变的sgRNA是由曾凡一;黄淑帧;曾溢滔;鲁丹设计研发完成，并于2020-02-26向国家知识产权局提交的专利申请。
本基于CRISPR/Cas9技术编辑βIVS-2-654剪接突变的sgRNA在说明书摘要公布了：本发明公开了一种基于CRISPRCas9技术编辑βIVS‑2‑654剪接突变的sgRNA、载体及应用。其核苷酸序列表如SEQIDNo：1、SEQIDNo：2或SEQIDNo：3所示。通过显微注射sgRNA和Cas9mRNA到β654地贫小鼠受精卵中，获得了基因编辑地贫小鼠，其β珠蛋白的mRNA异常剪切得到了纠正，β珠蛋白的表达得到了恢复。基因编辑后的β654地贫小鼠的血液学及病理学等表型得到了显著的改善。因此本发明的CRISPR修复异常剪切系统对基于剪切异常单基病的基因编辑精准治疗，具有重要的临床应用价值。
本发明授权基于CRISPR/Cas9技术编辑βIVS-2-654剪接突变的sgRNA在权利要求书中公布了：1.一种基于CRISPRCas9技术编辑βIVS-2-654剪接突变的方法，其特征在于，将两个含有IVS-2-654C→T和IVS-2-579的SgRNA靶向DNA片段分别克隆到pSpCas9BB-2A-PuropX459骨架载体中，然后将构建的载体共转入293T细胞，并进行培养； 所述SgRNA靶向DNA片段如SEQIDNo:1和SEQIDNo:2所示。
如需购买、转让、实施、许可或投资类似专利技术，可联系本专利的申请人或专利权人上海市儿童医院;上海凡翼生物科技有限公司，其通讯地址为：200040 上海市静安区北京西路1400弄24号1号楼405室；或者联系龙图腾网官方客服，联系龙图腾网可拨打电话0551-65771310或微信搜索“龙图腾网”。
以上内容由AI智能生成
免责声明
1、本报告根据公开、合法渠道获得相关数据和信息，力求客观、公正，但并不保证数据的最终完整性和准确性。
2、报告中的分析和结论仅反映本公司于发布本报告当日的职业理解，仅供参考使用，不能作为本公司承担任何法律责任的依据或者凭证。
1、本报告根据公开、合法渠道获得相关数据和信息，力求客观、公正，但并不保证数据的最终完整性和准确性。
2、报告中的分析和结论仅反映本公司于发布本报告当日的职业理解，仅供参考使用，不能作为本公司承担任何法律责任的依据或者凭证。
开放平台
担保交易
惠及多方
会员特惠
专属平台
适合多方
数据共享
功能齐全
皖公网安备 34010402703815号