复旦大学附属眼耳鼻喉科医院;上海鼎新基因科技有限公司舒易来获国家专利权
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龙图腾网获悉复旦大学附属眼耳鼻喉科医院;上海鼎新基因科技有限公司申请的专利一种治疗听力损伤的双载体系统及其应用获国家发明授权专利权,本发明授权专利权由国家知识产权局授予,授权公告号为:CN117106824B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-09-02发布的发明授权授权公告中获悉:该发明授权的专利申请号/专利号为:202210536327.5,技术领域涉及:C12N15/864;该发明授权一种治疗听力损伤的双载体系统及其应用是由舒易来;李华伟;周睿;谭青乔;汤洪海;王会;高凯瑜设计研发完成,并于2022-05-17向国家知识产权局提交的专利申请。
本一种治疗听力损伤的双载体系统及其应用在说明书摘要公布了:本发明属于医疗范畴中的基因治疗领域,特别是一种利用正常基因的过表达来恢复由基因突变或缺失引发遗传性耳聋患者听力的应用。本发明是一种表达OTOF蛋白的双载体系统,所述双载体系统包括两段核苷酸序列:第一段核苷酸序列:包括两个ITR序列和插入ITR序列之间的基因表达盒;第二段核苷酸序列:包括两个ITR序列和插入ITR序列之间的基因表达盒;第一段核苷酸序列的基因表达盒包括:启动子、OTOFN端编码序列、Intein的N端编码序列和polyA;第二段核苷酸序列的基因表达盒包括:启动子、Intein的C端编码序列、OTOFC端编码序列和polyA。同时提供由上述载体包装的腺相关病毒,上述载体及病毒能够在耳聋基因治疗大基因双载体递送领域通过单侧耳给药恢复双侧耳听力。
本发明授权一种治疗听力损伤的双载体系统及其应用在权利要求书中公布了:1.一种表达OTOF蛋白的双载体系统,其特征在于,所述双载体系统包括两段核苷酸序列: 第一段核苷酸序列:包括两个ITR序列和插入ITR序列之间的表达盒; 第二段核苷酸序列:包括两个ITR序列和插入ITR序列之间的表达盒; 第一段核苷酸序列的表达盒包括:启动子、OTOFN端编码序列、Intein的N端编码序列和PolyA; 第二段核苷酸序列的表达盒包括:启动子、Intein的C端编码序列、OTOFC端编码序列和PolyA; 在OTOF氨基酸序列上设置分割点,自OTOF氨基酸序列的N端至分割点的核苷酸编码序列即为OTOFN端编码序列,自分割点下一位氨基酸至OTOF氨基酸序列的C端的核苷酸编码序列即为OTOFC端编码序列; OTOF的氨基酸序列,如序列表SEQIDNO.1,或SEQIDNO.2所示; OTOF的分割位点是OTOF蛋白氨基酸序列中丝氨酸或半胱氨酸的前一位氨基酸,所述分割位点为SEQIDNO.1或SEQIDNO.2的第827,930或1130位氨基酸残基。
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