桑格摩生物治疗股份有限公司J.F.纳汉获国家专利权
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龙图腾网获悉桑格摩生物治疗股份有限公司申请的专利染色体9开放阅读框72基因表达的调节物及其用途获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN113766921B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-08-15发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：202080031118.4，技术领域涉及：C07K19/00；该发明授权染色体9开放阅读框72基因表达的调节物及其用途是由J.F.纳汉;A.帕塔马塔;M.萨米设计研发完成，并于2020-04-23向国家知识产权局提交的专利申请。
本染色体9开放阅读框72基因表达的调节物及其用途在说明书摘要公布了：本公开提供用于调节有需要的患者中C9orf72基因转录的组合物及方法，所述患者包括患有C9orf72相关疾病诸如肌萎缩侧索硬化ALS和额颞叶痴呆FTD的患者。
本发明授权染色体9开放阅读框72基因表达的调节物及其用途在权利要求书中公布了：1.一种包含锌指蛋白ZFP域及转录抑制物域的融合蛋白，其中该ZFP域结合至人类C9orf72基因的突变型等位基因上外显子1a与外显子1b之间内含子区段中的目标区，其中该目标区包含超过30个SEQIDNO:1的串联重复序列，并且其中所述ZFP域包含如下表单独行所示的六个识别螺旋区，其中“^”指示指定螺旋中第1氨基酸上游的第4位处的精氨酸被谷氨酰胺取代，并且其中每个序列的SEQIDNO指示在括号中：
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2、报告中的分析和结论仅反映本公司于发布本报告当日的职业理解，仅供参考使用，不能作为本公司承担任何法律责任的依据或者凭证。
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