奥纳治疗公司B·戈德曼获国家专利权
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龙图腾网获悉奥纳治疗公司申请的专利环状RNA组合物和方法获国家发明授权专利权,本发明授权专利权由国家知识产权局授予,授权公告号为:CN115052635B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-07-22发布的发明授权授权公告中获悉:该发明授权的专利申请号/专利号为:202080095660.6,技术领域涉及:A61K48/00;该发明授权环状RNA组合物和方法是由B·戈德曼;R·A·韦塞尔霍弗特;A·T·霍霍塔;J·杨;K·奥特设计研发完成,并于2020-12-04向国家知识产权局提交的专利申请。
本环状RNA组合物和方法在说明书摘要公布了:本文公开了环状RNA和转移媒介物,以及相关的组合物和治疗方法。所述环状RNA可包含I组内含子片段、间隔区、IRES、双链体形成区和或表达序列,从而具有与线性RNA相比改进的表达、功能稳定性、低免疫原性、制造容易性和或延长的半衰期的特征。包含此类环状RNA和转移媒介物的药物组合物特别适用于体内免疫细胞中的有效蛋白质表达。还公开了前体RNA和可用于产生所述前体或环状RNA的材料,所述前体或环状RNA具有改进的环化效率和或与有效环状RNA纯化方法相容。
本发明授权环状RNA组合物和方法在权利要求书中公布了:1.一种药物组合物,其包含: a.环状RNA多核苷酸,其包含i3'I组内含子片段的3'剪接后内含子序列,ii内部核糖体进入位点IRES,iii表达序列,和iv5'I组内含子片段的5'剪接后内含子序列,和 b.包含由式III表示的可电离脂质的转移媒介物: 或其药学上可接受的盐,其中: L1或L2中的一者是-OC=O-或-C=OO-; G1和G2各自独立地是未取代的C1-C12亚烷基; G3选自C1-C12亚烷基和C3-C8亚环烷基; R1和R2各自独立地是C6-C24烷基或C6-C24烯基; R3选自H、-OH、-CN、-C=OOR4和-NHC=OR4;并且 R4是甲基或乙基。
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