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龙图腾网获悉广州必贝特医药股份有限公司申请的专利用于同时抑制两个靶基因表达的siRNA、药物及其应用获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN119040325B 。

龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-07-18发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：202411229643.3，技术领域涉及：C12N15/113；该发明授权用于同时抑制两个靶基因表达的siRNA、药物及其应用是由范福顺;刘新建;王斌杰;魏艳丽;钱长庚设计研发完成，并于2024-09-03向国家知识产权局提交的专利申请。

本用于同时抑制两个靶基因表达的siRNA、药物及其应用在说明书摘要公布了：本发明涉及了一种双靶向siRNA剂，其包括靶向两种不同基因的两种不同的siRNA或其药学上可接受的盐，所述两种不同的siRNA或其盐通过药学上可接受的配体相连接，所述siRNA为正义链和反义链构成的dsRNA，所述两种不同基因选自血管紧张素原AGT、前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶9PCSK9和人血管生成素样蛋白3ANGPTL3中的两种。本发明提供了所述双靶向siRNA剂在制备预防或治疗与高血压或和脂质失调相关疾病的药物中的应用。本发明所述双靶向siRNA剂能实现同时在体内对两个靶基因表达的有效抑制，具有相互不拮抗活性强、安全性高的优势。本发明还提供了上述双靶向siRNA剂的对应的基因的siRNA及其用于预防或治疗与高血压或和脂质失调相关疾病。

本发明授权用于同时抑制两个靶基因表达的siRNA、药物及其应用在权利要求书中公布了：1.双靶向siRNA剂，其特征在于，所述双靶向siRNA剂包括靶向两种不同基因的两种不同的siRNA或其药学上可接受的盐，所述两种不同的siRNA或其药学上可接受的盐通过与用于递送核酸的配体连接而成为一个整体，每种所述siRNA为正义链和反义链构成的dsRNA，所述两种不同基因为血管紧张素原AGT和前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶9PCSK9； 靶向血管紧张素原基因的siRNA经过修饰，5'-3'正义链序列为Invab*mU*mGmAmCmCmAfGfCfUfUmGfUmUmUmGmUmGmAmAInvab，5'-3'反义链序列为VPU-S*fU*mCmAmCmAmAmAmCmAmAdGmCfUmGfGmUmCmG*mG*mG； 或靶向血管紧张素原基因的siRNA经过修饰5'-3'正义链序列为Invab*mC*mCmAmAmGmAmAmCfCfAfGfUmGfUmUmUmAmGmCmGmAInvab，5'-3'反义链序列为VPU-S*fC*mGmCmUmAmAmAmCmAmCdTmGfGmUfUmCmUmU*mG*mG； 靶向前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶9基因的siRNA经过修饰，5’-3’正义链序列为Invab*mC*mUmUmAmUmUmCmUfGfGfGfUmUfUmUmGmUmAmGmCmAInvab，5’-3’反义链序列为VPU-S*fG*mCmUmAmCmAmAmAmAmCdCmCfAmGfAmAmUmA*mA*mG； 其中，VPU-S为2’-S-甲基尿苷-5’-E-乙烯基磷酸-3’-磷酸酯，mA为2’-O-甲基腺苷-3’-磷酸酯，mU为2’-O-甲基尿苷-3’-磷酸酯，mC为2’-O-甲基胞苷-3’-磷酸酯，mG为2’-O-甲基鸟苷-3’-磷酸酯，fA为2’-氟代腺苷-3’-磷酸酯，fU为2’-氟代尿苷-3’-磷酸酯，fC为2’-氟代胞苷-3’-磷酸酯，fG为2’-氟代鸟苷-3’-磷酸酯，dG为2’-脱氧鸟苷-3’-磷酸酯，dT为2’-脱氧胸苷-3’-磷酸酯，dC为2’-脱氧胞苷-3’-磷酸酯，Invab为反向无碱基残基，*为硫代磷酸酯键。

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