箭头药业股份有限公司A·尼古拉斯获国家专利权
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龙图腾网获悉箭头药业股份有限公司申请的专利用于抑制PNPLA3表达的RNAi剂、其药物组合物和使用方法获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN115397436B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-07-08发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：202180024737.5，技术领域涉及：A61K31/713；该发明授权用于抑制PNPLA3表达的RNAi剂、其药物组合物和使用方法是由A·尼古拉斯;裴涛;徐昭;C·席恩贝克;丁志鸣设计研发完成，并于2021-03-26向国家知识产权局提交的专利申请。
本用于抑制PNPLA3表达的RNAi剂、其药物组合物和使用方法在说明书摘要公布了：本公开涉及能够抑制含patatin样磷脂酶域蛋白3PNPLA3基因表达的RNAi剂，例如双链RNAi剂。还公开了包含PNPLA3RNAi剂的药物组合物及其使用方法。本文所公开的PNPLA3RNAi剂可以缀合至靶向配体以促进递送到细胞，包括递送到肝细胞。该PNPLA3RNAi剂的体内递送提供PNPLA3基因表达的抑制。该RNAi剂可用于治疗PNPLA3相关疾病和障碍的方法，该疾病和障碍包括非酒精性脂肪肝病NAFLD、非酒精性脂肪性肝炎NASH、肝纤维化以及酒精性或非酒精性肝病，包括肝硬化。
本发明授权用于抑制PNPLA3表达的RNAi剂、其药物组合物和使用方法在权利要求书中公布了：1.一种用于抑制PNPLA3基因的表达的RNAi剂，所述RNAi剂包含： 反义链，所述反义链的核苷酸序列为经修饰的反义链序列usUfsasGfuUfaGfgUfgAfaAfaAfgGfuGfsuSEQIDNO:95；以及 有义链，所述有义链的核苷酸序列选自acaccuuuUfUfCfaccuaacuaaSEQIDNO:136,a_2NcaccuuuUfUfCfaccuaacuaaSEQIDNO:164,acaccuuuUfUfCfaccuaacua_2NaSEQIDNO:165,a_2NcaccuuuUfUfCfaccuaacua_2NaSEQIDNO:166和acAfcCfuUfuUfUfCfaccuaacuaaSEQIDNO:167； 其中a、c、g和u分别表示2'-O-甲基腺苷、胞苷、鸟苷和尿苷； Af、Cf、Gf和Uf分别表示2'-氟腺苷、胞苷、鸟苷和尿苷；s表示硫代磷酸酯键，且a_2N表示2′-O-甲基-2-氨基腺苷-3′-磷酸酯。
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