恭喜瑞泽恩制药公司约翰·麦克沃特获国家专利权
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龙图腾网恭喜瑞泽恩制药公司申请的专利TAU蛋白病模型获国家发明授权专利权,本发明授权专利权由国家知识产权局授予,授权公告号为:CN113906134B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2025-06-24发布的发明授权授权公告中获悉:该发明授权的专利申请号/专利号为:202080039253.3,技术领域涉及:C12N5/10;该发明授权TAU蛋白病模型是由约翰·麦克沃特;阿里吉特·博米克;马林·普里塞特;马修·高斯;马蒂厄·德科洛;大卫·弗伦杜威;布莱恩·扎姆布罗维兹;克劳迪娅·拉乔皮设计研发完成,并于2020-06-12向国家知识产权局提交的专利申请。
本TAU蛋白病模型在说明书摘要公布了:BANF1、PPP2CA和ANKLE2被认为是当被破坏时促进tau聚集的基因。提供了改进的tau蛋白病模型,如在BANF1和或PPP2CA和或ANKLE2中具有突变或抑制BANF1和或PPP2CA和或ANKLE2的表达的细胞、组织或动物。还提供了使用此类改进的tau蛋白病模型来评估用于治疗tau蛋白病的治疗剂候选物的方法、制备所述改进的tau蛋白病模型的方法以及加速或加剧tau蛋白病模型中的tau聚集的方法。
本发明授权TAU蛋白病模型在权利要求书中公布了:1.一种动物组织或动物细胞群,其中所述动物细胞不是胚胎干ES细胞,包括: a多个细胞中的外源性人微管相关蛋白tau编码序列, 其中所述外源性人微管相关蛋白tau包括tau蛋白病相关突变;以及 bi基因修饰,其中所述基因修饰位于BANF1和ANKLE2中的一种或两种中, 并且所述基因修饰降低所述BANF1和ANKLE2中的一种或两种在所述多个细胞中的表达; 和或ii一种或多种药剂,其中所述一种或多种药剂降低BANF1和ANKLE2中的一种或两种在所述多个细胞中的表达, 其中所述动物组织或动物细胞群包括所述多个细胞,其中所述多个细胞是神经元细胞, 其中相对于不包括所述基因修饰或不包括所述一种或多种药剂的动物组织或动物细胞群,所述动物组织或所述动物细胞群的tau蛋白病的至少一种体征或症状增加,以及 其中所述至少一种体征或症状包括: Itau过度磷酸化或tau聚集;和或 II细胞分级分离后,不溶性级分中的tau和或磷酸化tauphospho-tau增加;神经元的体树突状区室somatodendriticcompartment中的磷酸化tau增加;神经元的核周区中的磷酸化tau增加;神经元中的核孔复合物蛋白Nup98-Nup96核质比降低;神经元中的GTP结合核蛋白Ran核质比降低;或神经元中的RanGTP酶活化蛋白1核质比降低。
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